Berotralstat (HAE): Prophylaxe, Dosierung & Indikation
Hintergrund
Die vorliegende Dossierbewertung des IQWiG untersucht den Zusatznutzen von Berotralstat zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE). Die Zielgruppe umfasst Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine routinemäßige Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor festgelegt.
Laut Bericht beläuft sich die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 205 bis 977 betroffene Personen. Die Jahrestherapiekosten für Berotralstat werden auf rund 231.350 Euro beziffert.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Der Bericht stellt fest, dass für den Vergleich von Berotralstat mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (C1-Esterase-Inhibitor) keine geeigneten Daten vorliegen. Es wurden keine direkt vergleichenden randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) identifiziert.
Auch ein indirekter Vergleich über den Brückenkomparator Placebo wurde vom pharmazeutischen Unternehmer als nicht geeignet eingestuft.
Daraus resultiert folgende Kernbewertung:
-
Ein Zusatznutzen von Berotralstat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
-
Die Wahrscheinlichkeit und das Ausmaß des Zusatznutzens können mangels Daten nicht quantifiziert werden.
Anwendungshinweise
Obwohl kein Zusatznutzen belegt ist, fasst das Dokument wichtige Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung zusammen. Es wird betont, dass Berotralstat ausschließlich zur Prophylaxe und nicht zur Behandlung akuter HAE-Attacken vorgesehen ist.
Für die Akutbehandlung ist laut Bericht eine individuelle Therapie mit einem dafür zugelassenen Arzneimittel einzuleiten.
Dosierung
Die Fachinformation gibt folgende Dosierungsempfehlungen vor:
| Patientengruppe | Körpergewicht | Empfohlene Dosis | Einnahmehinweise |
|---|---|---|---|
| Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren | ≥ 40 kg | 150 mg einmal täglich | Zu einer beliebigen Tageszeit zusammen mit Nahrung |
Es sind keine Dosisanpassungen bei Personen über 65 Jahren oder bei leichter bis mittelschwerer Nierenfunktionsstörung erforderlich. Auch bei leichter Leberfunktionsstörung ist keine Anpassung notwendig.
Kontraindikationen
Der Bericht listet basierend auf der Fachinformation folgende Kontraindikationen und Warnhinweise auf:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile.
-
Die Anwendung bei dialysepflichtiger terminaler Niereninsuffizienz oder mittelschwerer bis schwerer Leberfunktionsstörung ist wegen des Risikos einer QT-Verlängerung zu vermeiden.
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Bei unabhängigen Risikofaktoren für eine QT-Verlängerung ist die Gabe möglichst zu vermeiden oder streng zu überwachen.
-
Die Wirksamkeit oraler hormoneller Kontrazeptiva (z. B. Desogestrel) kann verringert werden; es wird der Wechsel zu einer alternativen, zuverlässigen Verhütungsmethode empfohlen.
-
Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Therapie und mindestens einen Monat danach zuverlässig verhüten.
-
Die Anwendung in der Schwangerschaft wird nicht empfohlen.
Zudem bestehen laut Dokument vielfältige Interaktionen, da Berotralstat ein Substrat von P-gp und BCRP sowie ein Inhibitor von CYP3A4, CYP2D6, CYP2C9 und P-gp ist.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Warnhinweis des Berichts betrifft das Risiko der QT-Zeit-Verlängerung. Es wird dringend angeraten, bei Personen mit terminaler Niereninsuffizienz, eingeschränkter Leberfunktion oder bestehenden kardialen Risikofaktoren auf Berotralstat zu verzichten oder ein engmaschiges Monitoring durchzuführen. Zudem ist die verminderte Wirksamkeit bestimmter oraler Kontrazeptiva (wie Desogestrel) im klinischen Alltag zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen von Berotralstat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (C1-Esterase-Inhibitor) nicht belegt. Es liegen keine geeigneten direkt oder indirekt vergleichenden Studiendaten vor.
Nein, das Dokument betont, dass Berotralstat ausschließlich zur routinemäßigen Prävention zugelassen ist. Bei akuten Attacken wird die Einleitung einer spezifischen Akutbehandlung empfohlen.
Die empfohlene Dosis beträgt 150 mg einmal täglich für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg. Die Einnahme kann zu einer beliebigen Tageszeit mit Nahrung erfolgen.
Ja, Berotralstat kann die Wirksamkeit oraler hormoneller Kontrazeptiva, die CYP2C9 benötigen (z. B. Desogestrel), verringern. Es wird empfohlen, auf alternative Verhütungsmethoden wie Barrieremethoden auszuweichen.
Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten für Berotralstat in der gesetzlichen Krankenversicherung auf rund 231.350 Euro pro Person.
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Quelle: IQWiG A21-80: Berotralstat (Hereditäres Angioödem) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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