Alirocumab bei HeFH (Kinder): Indikation und Dosierung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Alirocumab. Der Wirkstoff ist zugelassen für Kinder ab 8 Jahren und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH).
Die Anwendung erfolgt begleitend zu einer Diät. Alirocumab wird eingesetzt, wenn unter einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-Cholesterin-Zielwerte nicht erreicht werden oder eine Statin-Unverträglichkeit vorliegt.
Das primäre Ziel der Behandlung ist die langfristige Reduktion des LDL-Cholesterin-Wertes. Dadurch soll das kardiovaskuläre Risiko der betroffenen Kinder und Jugendlichen gesenkt werden.
Empfehlungen
Fragestellungen und Vergleichstherapie
Der IQWiG-Bericht unterscheidet zwei Behandlungssituationen, für die jeweils eine zweckmäßige Vergleichstherapie definiert wurde:
-
Bei nicht ausgeschöpften medikamentösen Optionen: maximal tolerierte Therapie mit Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern
-
Bei ausgeschöpften Optionen: Evolocumab (ab 10 Jahren) oder eine LDL-Apherese
Bewertung der Evidenz
Laut Bericht legte der pharmazeutische Unternehmer Daten aus der Zulassungsstudie EFC14643 vor. Diese Studie wurde für die Nutzenbewertung als ungeeignet eingestuft.
Die Bewertung nennt dafür folgende methodische Gründe:
-
Die bestehende lipidmodifizierende Therapie durfte nicht angepasst werden, wodurch ein Vergleich mit der maximal tolerierten Therapie fehlte
-
Die Vergleichstherapien Evolocumab und LDL-Apherese wurden nicht eingesetzt
-
Die doppelblinde Behandlungsdauer von 24 Wochen wird für eine chronische Langzeittherapie als zu kurz bewertet
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der fehlenden geeigneten Studiendaten ergibt sich laut IQWiG kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Für beide Fragestellungen gilt der Zusatznutzen als nicht belegt.
Dosierung
Die Fachinformation von Alirocumab gibt folgende Dosierungsschemata für die subkutane Anwendung vor:
| Patientengruppe | Körpergewicht | Empfohlene Dosierung |
|---|---|---|
| Kinder und Jugendliche (ab 8 Jahren) | unter 50 kg | 150 mg subkutan alle 4 Wochen |
| Kinder und Jugendliche (ab 8 Jahren) | ab 50 kg | 300 mg subkutan alle 4 Wochen |
| Erwachsene | unabhängig | 75 mg subkutan alle 2 Wochen (Startdosis) |
| Erwachsene (bei hohem LDL-C-Ziel) | unabhängig | 150 mg alle 2 Wochen oder 300 mg alle 4 Wochen |
Kontraindikationen
Die Fachinformation nennt eine Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile als Kontraindikation.
Zudem werden folgende Warnhinweise formuliert:
-
Bei klinischen Zeichen schwerwiegender allergischer Reaktionen (z. B. Angioödem, nummuläres Ekzem) ist die Behandlung abzusetzen
-
Bei einer schweren Einschränkung der Nieren- oder Leberfunktion wird eine Anwendung mit Vorsicht empfohlen
-
Eine Anwendung während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen, es sei denn, der klinische Zustand erfordert dies zwingend
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht betont, dass es sich bei der familiären Hypercholesterinämie um eine chronische Erkrankung handelt, die eine langfristige Kontrolle erfordert. Es wird darauf hingewiesen, dass vor einer Eskalation auf PCSK9-Inhibitoren wie Alirocumab die bestehende medikamentöse Therapie (inklusive Statine und Ezetimib) bis zur maximalen Toleranzgrenze ausgeschöpft werden sollte.
Häufig gestellte Fragen
Laut Fachinformation ist der Wirkstoff für Kinder ab 8 Jahren und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zugelassen. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern unter 8 Jahren ist bislang nicht erwiesen.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Bei einem Gewicht unter 50 kg werden 150 mg alle 4 Wochen empfohlen, ab 50 kg beträgt die Dosis 300 mg alle 4 Wochen.
Der IQWiG-Bericht stuft den Zusatznutzen für alle pädiatrischen Fragestellungen als nicht belegt ein. Begründet wird dies mit dem Fehlen geeigneter Studiendaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Die Zulassung sieht eine Kombination mit Statinen oder anderen lipidsenkenden Therapien vor, wenn die LDL-C-Zielwerte nicht erreicht werden. Bei einer Statin-Unverträglichkeit ist auch eine Monotherapie möglich.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A23-136: Alirocumab (Hypercholesterinämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35 a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A15-47: Alirocumab - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-171: Evolocumab (Hypercholesterinämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A15-38: Evolocumab - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A18-19: Evolocumab (primäre Hypercholesterinämie oder gemischten Dyslipidämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (neue wissenschaftliche Erkenntnisse)
IQWiG A18-74: Alirocumab (primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (neue wissenschaftliche Erkenntnisse)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen