Luspatercept (MDS): Indikation, Dosierung und Therapie

Hintergrund

Der vorliegende Artikel basiert auf der IQWiG-Dossierbewertung zu Luspatercept. Es handelt sich um ein sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS).

Für Medikamente zur Behandlung seltener Leiden gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt. Dies gilt, solange der Umsatz in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) 50 Millionen Euro innerhalb von 12 Monaten nicht überschreitet.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde daher vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ausschließlich mit der Bewertung der Patientenzahlen und der Therapiekosten beauftragt. Die Feststellung des Ausmaßes des Zusatznutzens obliegt dem G-BA.

Empfehlungen

Zugelassenes Anwendungsgebiet

Laut IQWiG-Bericht wird Luspatercept bei erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS eingesetzt. Voraussetzung ist das Vorliegen von Ringsideroblasten sowie ein sehr niedriges, niedriges oder intermediäres Risiko.

Zudem richtet sich die Therapie an Patienten, die auf eine erythropoetinbasierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder für diese nicht geeignet sind.

Zielpopulation und Patientenzahlen

Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf:

• 835 bis 1866 Patientinnen und Patienten

• Das IQWiG bewertet diese Schätzung als rechnerisch überwiegend nachvollziehbar.

• Es wird jedoch auf Unsicherheiten hingewiesen, insbesondere bei der Berechnung der Ausgangsbasis der Erkrankten.

Therapiekosten

Die Jahrestherapiekosten für Luspatercept belaufen sich laut Bericht auf:

• 88.059,83 Euro bis 176.119,66 Euro pro Patient.

• Diese Spanne basiert auf einer angenommenen kontinuierlichen Behandlung mit 17 Gaben pro Jahr.

• Bei längeren behandlungsfreien Intervallen können die tatsächlichen Arzneimittelkosten geringer ausfallen.

Dosierung

Medikament	Dosis	Applikationsintervall	Applikationsweg
Luspatercept	0,8 mg/kg bis 1,75 mg/kg Körpergewicht	Alle 3 Wochen	Subkutane Injektion

Praxis-Tipp

Laut Fachinformation, auf die sich der IQWiG-Bericht bezieht, muss vor jeder Anwendung von Luspatercept der Hämoglobinspiegel bestimmt werden. In Abhängigkeit von diesem Wert können längere behandlungsfreie Intervalle zwischen den Gaben erforderlich sein.

Häufig gestellte Fragen

Für welche MDS-Patienten ist Luspatercept zugelassen?

Laut IQWiG ist das Medikament für Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie bei MDS mit Ringsideroblasten (Niedrig- bis Intermediärrisiko) zugelassen. Eine vorherige erythropoetinbasierte Therapie muss erfolglos oder ungeeignet gewesen sein.

Wie hoch sind die Kosten für eine Therapie mit Luspatercept?

Die Jahrestherapiekosten in der GKV werden auf etwa 88.000 bis 176.000 Euro pro Patient geschätzt. Zusätzlich fallen Kosten für die regelmäßige Bestimmung des Hämoglobinspiegels an.

Warum bewertet das IQWiG den Zusatznutzen von Luspatercept nicht?

Da Luspatercept als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der Zusatznutzen gesetzlich bereits als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Fall nur die Patientenzahlen und Therapiekosten, während der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens festlegt.

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