Lanadelumab bei HAE: Dosierung und Indikation (Kinder)
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 eine Nutzenbewertung für Lanadelumab durchgeführt. Der Wirkstoff wird zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) eingesetzt.
Die Bewertung bezieht sich spezifisch auf Kinder im Alter von 2 bis 11 Jahren. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Routineprophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor festgelegt.
Das HAE führt bei Erkrankten mit schwerem klinischen Verlauf zu einer hohen Krankheitsaktivität. Eine Langzeitprophylaxe hat laut Bericht eine bedeutende Relevanz, um Anzahl, Dauer und Schwere der Attacken zu reduzieren.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Lanadelumab nicht belegt. Es liegen keine geeigneten vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte zwar Daten aus der Zulassungsstudie SPRING ein. Da es sich hierbei jedoch um eine einarmige Studie ohne Vergleichsgruppe handelt, ist diese für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet.
Anwendung und Indikation
Lanadelumab ist ausschließlich zur routinemäßigen Prophylaxe vorgesehen. Der Wirkstoff ist laut Fachinformation nicht zur Behandlung akuter HAE-Attacken geeignet.
Die Einleitung und Durchführung der Therapie sollte durch ärztliches Personal mit Erfahrung in der HAE-Behandlung erfolgen. Bei Kindern darf die subkutane Injektion durch eine Betreuungsperson verabreicht werden, sofern diese zuvor entsprechend geschult wurde.
Dosierung
Die empfohlene Dosis von Lanadelumab für Kinder im Alter von 2 bis unter 12 Jahren basiert auf dem Körpergewicht. Die Anwendung erfolgt ausschließlich subkutan (s.c.).
| Körpergewicht | Empfohlene Anfangsdosis | Mögliche Dosisanpassung |
|---|---|---|
| 10 bis < 20 kg | 150 mg alle 4 Wochen | Erhöhung auf 150 mg alle 3 Wochen bei unzureichender Kontrolle |
| 20 bis < 40 kg | 150 mg alle 2 Wochen | Reduktion auf 150 mg alle 4 Wochen bei stabiler Attackenfreiheit |
| ≥ 40 kg | 300 mg alle 2 Wochen | Reduktion auf 300 mg alle 4 Wochen bei stabiler Attackenfreiheit |
Bei einer versäumten Dosis wird empfohlen, diese so schnell wie möglich nachzuholen. Dabei müssen folgende Mindestabstände zur nächsten Dosis eingehalten werden:
-
Mindestens 10 Tage bei einem 2-Wochen-Rhythmus
-
Mindestens 17 Tage bei einem 3-Wochen-Rhythmus
-
Mindestens 24 Tage bei einem 4-Wochen-Rhythmus
Bei Leber- oder Nierenfunktionsstörungen ist laut Bericht keine Dosisanpassung erforderlich.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Gegenanzeigen und Warnhinweise:
-
Überempfindlichkeit: Kontraindiziert bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile. Bei schweren Überempfindlichkeitsreaktionen muss die Anwendung unverzüglich abgebrochen werden.
-
Schwangerschaft: Aus Vorsichtsgründen soll eine Anwendung während der Schwangerschaft vermieden werden.
-
Stillzeit: In den ersten Tagen nach der Geburt kann ein Risiko für das gestillte Kind nicht ausgeschlossen werden, danach ist eine Anwendung bei klinischer Notwendigkeit möglich.
-
Wechselwirkungen: Bei gleichzeitiger Anwendung der Bedarfsmedikation C1-Esterase-Inhibitor kommt es zu einer additiven Wirkung.
💡Praxis-Tipp
Es wird im Bericht ausdrücklich darauf hingewiesen, dass Lanadelumab nicht zur Behandlung akuter HAE-Attacken vorgesehen ist. Zudem wird betont, dass bei einer versäumten Dosis zwar eine schnellstmögliche Nachholung erfolgen soll, die strikten Mindestabstände zwischen den Injektionen (z.B. 10 Tage bei einem 14-tägigen Rhythmus) jedoch zwingend einzuhalten sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen für Kinder von 2 bis 11 Jahren nicht belegt. Es lagen keine geeigneten vergleichenden Studiendaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Kinder zwischen 20 und 40 kg erhalten standardmäßig 150 mg alle 2 Wochen, während ab 40 kg eine Dosis von 300 mg alle 2 Wochen empfohlen wird.
Nein, der Bericht stellt klar, dass das Medikament ausschließlich zur routinemäßigen Langzeitprophylaxe zugelassen ist. Für akute Attacken ist es nicht vorgesehen.
Es wird empfohlen, die versäumte Dosis so schnell wie möglich nachzuholen. Dabei müssen jedoch spezifische Mindestabstände zur nächsten regulären Dosis eingehalten werden, beispielsweise mindestens 10 Tage bei einem 2-Wochen-Rhythmus.
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Quelle: IQWiG A23-135: Lanadelumab (hereditäres Angioödem, 2 bis < 12 Jahren) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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