Concizumab bei Hämophilie: IQWiG-Addendum G25-27
Hintergrund
Das IQWiG-Addendum G25-27 stellt eine ergänzende Nutzenbewertung zu den Projekten A25-55 und A25-56 dar. Es befasst sich mit der methodischen Auswertung von Studiendaten zum Wirkstoff Concizumab.
Concizumab wird zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Personen ab 12 Jahren eingesetzt. Dies betrifft die Hämophilie A mit FVIII-Hemmkörpern sowie die Hämophilie B mit FIX-Hemmkörpern.
Im Rahmen des Stellungnahmeverfahrens reichte der pharmazeutische Unternehmer neue Berechnungen ein. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daraufhin mit der Prüfung dieser Daten zur Studienpopulation.
Empfehlungen
Der Bericht fokussiert sich auf die korrekte Erfassung der Studienpopulation im Geltungsbereich des SGB V. Es wird die methodische Qualität der vorgelegten Zahlen bewertet.
Vermeidung von Doppelzählungen
Laut Bericht kam es in den ursprünglichen Dossiers zu Doppelzählungen von Prüfungsteilnehmenden. Dies betraf Personen, die von einer Vorstudie in eine Folgestudie übergegangen waren.
Das IQWiG identifizierte folgende Überschneidungen im Studienprogramm:
-
21 Personen nahmen sowohl an der Studie explorer7 als auch an explorer4 teil
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16 Personen waren sowohl in die Studie explorer8 als auch in explorer5 eingeschlossen
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3 an deutschen Prüfstellen behandelte Personen wechselten von explorer5 zu explorer8
Korrigierter Anteil deutscher Prüfstellen
Nach Bereinigung der Datenbasis ergibt sich eine neue Gesamtzahl der eingeschlossenen Personen. Der korrigierte Anteil der Prüfungsteilnehmenden an deutschen Prüfstellen beträgt 4,47 %.
Die folgende Tabelle vergleicht die berechneten Anteile vor und nach der methodischen Bereinigung durch das IQWiG:
| Anwendungsgebiet | Ursprünglicher Anteil (Dossier) | Korrigierter Anteil (IQWiG) |
|---|---|---|
| Hämophilie A | 4,78 % | 4,47 % |
| Hämophilie B | 4,78 % | 4,47 % |
Dieser korrigierte Wert ist laut Bericht für die Beurteilung der Übertragbarkeit der Studienergebnisse auf den deutschen Versorgungsalltag maßgeblich.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von gepoolten Studiendaten zu Concizumab wird auf das Risiko von Doppelzählungen hingewiesen. Laut Bericht müssen Personen, die aus Zulassungsstudien in Extensionsstudien wechseln, statistisch bereinigt werden. Dies ist essenziell für die korrekte Einschätzung der Übertragbarkeit auf den deutschen Versorgungsalltag.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG bewertete den Einsatz zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A (mit FVIII-Hemmkörpern) und Hämophilie B (mit FIX-Hemmkörpern). Die Anwendung bezieht sich auf Personen ab 12 Jahren.
Nach Korrektur von Doppelzählungen ermittelte das IQWiG einen Anteil von 4,47 %. Dieser Wert bezieht sich auf die Prüfungsteilnehmenden an Prüfstellen im Geltungsbereich des SGB V.
Der pharmazeutische Unternehmer hatte im Stellungnahmeverfahren neue Berechnungen zur Anzahl der Prüfungsteilnehmenden eingereicht. Der G-BA beauftragte daraufhin das IQWiG mit der methodischen Prüfung dieser nachgereichten Daten.
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Quelle: IQWiG G25-27: Concizumab (Hämophilie A, Hämophilie B) – Addendum zu den Projekten A25-55 und A25-56 (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.