Avapritinib bei Mastozytose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet Avapritinib zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (AdvSM).
Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie der Therapiekosten.
Die Erkrankungsgruppe der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose umfasst verschiedene Subtypen. Dazu gehören die aggressive systemische Mastozytose (ASM), die systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) und die Mastzellleukämie (MCL).
Empfehlungen
Der Bericht fasst die Eckdaten zur Versorgung und zu den Kosten wie folgt zusammen:
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut IQWiG-Bericht wird Avapritinib als Monotherapie für erwachsene Personen eingesetzt. Die Indikation umfasst die aggressive systemische Mastozytose (ASM), die systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) sowie die Mastzellleukämie (MCL).
Eine zwingende Voraussetzung für die Behandlung ist, dass zuvor bereits mindestens eine systemische Therapie erfolgt ist.
Zielpopulation in der GKV
Der Bericht schätzt die Anzahl der infrage kommenden Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf 268 bis 676 Personen.
Diese Schätzung basiert auf einer Analyse von Routinedaten aus dem Jahr 2020. Das methodische Vorgehen zur Ermittlung dieser Zielpopulation wird vom IQWiG als überwiegend nachvollziehbar und plausibel bewertet.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Avapritinib werden im Bericht detailliert aufgeschlüsselt:
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Die reinen Arzneimittelkosten pro behandelter Person betragen 258.041,45 € pro Jahr.
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Der Berechnung liegt ein angenommener Jahresverbrauch von 12,17 Packungen zugrunde.
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Es fallen laut Bericht keine Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen an.
Die berechneten Jahrestherapiekosten werden vom IQWiG in ihrer Größenordnung als plausibel eingestuft.
Dosierung
| Medikament | Indikation | Jahresverbrauch | Jahrestherapiekosten |
|---|---|---|---|
| Avapritinib | AdvSM nach Vortherapie | 12,17 Packungen | 258.041,45 € |
Kontraindikationen
Laut Fachinformation, auf die sich der Bericht bezieht, wird eine regelmäßige Überwachung der Blutwerte gefordert. Dies schließt insbesondere die Kontrolle der Thrombozyten und der Gerinnungsparameter ein.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Avapritinib in dieser Indikation erst nach mindestens einer vorangegangenen systemischen Therapie eingesetzt wird. Zudem ist unter der Therapie eine regelmäßige Überwachung der Thrombozyten und Gerinnungsparameter erforderlich.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht nennt erwachsene Personen mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL). Voraussetzung ist, dass bereits mindestens eine vorangegangene systemische Therapie stattgefunden hat.
Die Jahrestherapiekosten belaufen sich laut Bericht auf 258.041,45 Euro pro behandelter Person. Dies basiert auf einem kalkulierten Jahresverbrauch von 12,17 Packungen.
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 268 bis 676 Personen geschätzt. Diese Zahlen basieren auf einer Auswertung von Routinedaten durch den pharmazeutischen Unternehmer.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Eine reguläre Nutzenbewertung entfällt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt.
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Quelle: IQWiG G22-10: Avapritinib (fortgeschrittene systemische Mastozytose) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.