Systemische Mastozytose: Avapritinib Indikation & Dosis
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet Avapritinib zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (AdvSM).
Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie der Therapiekosten.
Die Erkrankungsgruppe der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose umfasst verschiedene Subtypen. Dazu gehören die aggressive systemische Mastozytose (ASM), die systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) und die Mastzellleukämie (MCL).
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Avapritinib in dieser Indikation erst nach mindestens einer vorangegangenen systemischen Therapie eingesetzt wird. Zudem ist unter der Therapie eine regelmäßige Überwachung der Thrombozyten und Gerinnungsparameter erforderlich.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht nennt erwachsene Personen mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL). Voraussetzung ist, dass bereits mindestens eine vorangegangene systemische Therapie stattgefunden hat.
Die Jahrestherapiekosten belaufen sich laut Bericht auf 258.041,45 Euro pro behandelter Person. Dies basiert auf einem kalkulierten Jahresverbrauch von 12,17 Packungen.
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 268 bis 676 Personen geschätzt. Diese Zahlen basieren auf einer Auswertung von Routinedaten durch den pharmazeutischen Unternehmer.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Eine reguläre Nutzenbewertung entfällt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt.
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Quelle: IQWiG G22-10: Avapritinib (fortgeschrittene systemische Mastozytose) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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