Avapritinib bei GIST: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die IQWiG-Dossierbewertung (G20-26) zu Avapritinib zusammen. Das Arzneimittel wird zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) eingesetzt.
Voraussetzung für die Therapie ist das Vorliegen einer Thrombozyten-Wachstumsfaktorrezeptor-alpha(PDGFRA)-D842V-Mutation. Avapritinib ist als sogenanntes Orphan Drug für die Behandlung dieses seltenen Leidens zugelassen.
Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) daher ausschließlich mit der Bewertung der Patientenzahlen und der Therapiekosten beauftragt.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Zielpopulation und zu den Therapiekosten:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG-Bericht richtet sich die Therapie an eine sehr spezifische und kleine Patientengruppe. Die Zielpopulation der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) wird wie folgt charakterisiert:
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Es handelt sich um Erwachsene mit inoperablen oder metastasierten GIST.
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Eine PDGFRA-D842V-Mutation muss zwingend vorliegen.
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Die geschätzte Anzahl der infrage kommenden GKV-Patienten liegt bei unter 1 bis 86 Personen pro Jahr.
Therapiekosten
Der Bericht schlüsselt die zu erwartenden Kosten für die GKV detailliert auf. Es wird von einer kontinuierlichen Monotherapie ausgegangen.
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Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich auf rund 398.319 Euro pro Patient.
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Zusätzliche notwendige GKV-Leistungen fallen laut Fachinformation nicht an.
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Aufgrund mangelnder Therapiealternativen wird angenommen, dass die Mehrheit der betroffenen Patienten mit Avapritinib behandelt wird.
Zusatznutzen
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht Gegenstand der IQWiG-Bewertung. Die finale Feststellung des Ausmaßes des Zusatznutzens obliegt dem G-BA.
Dosierung
Der IQWiG-Bericht zitiert die Dosierungsempfehlungen aus der Fachinformation für die kontinuierliche Monotherapie:
| Medikament | Indikation | Startdosis | Dosisanpassung bei Nebenwirkungen | Erhaltungsdosis (Minimum) |
|---|---|---|---|---|
| Avapritinib | Inoperable/metastasierte GIST (PDGFRA-D842V-Mutation) | 300 mg 1-mal täglich | Reduktion in 100-mg-Schritten | 100 mg 1-mal täglich |
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont, dass die Zulassung von Avapritinib spezifisch auf inoperable oder metastasierte GIST mit nachgewiesener PDGFRA-D842V-Mutation beschränkt ist. Bei auftretenden Nebenwirkungen wird laut Fachinformation eine schrittweise Dosisreduktion in 100-mg-Schritten bis zu einer Minimaldosis von 100 mg täglich beschrieben.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Avapritinib als Monotherapie für erwachsene Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) zugelassen. Voraussetzung ist das Vorliegen einer PDGFRA-D842V-Mutation.
Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung werden im Bericht auf etwa 398.319 Euro pro Patient geschätzt. Zusätzliche GKV-Leistungen fallen laut Bewertung nicht an.
Nein, da Avapritinib als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Fall lediglich die Patientenzahlen und Kosten.
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird als sehr klein eingeschätzt. Der Bericht geht von weniger als 1 bis maximal 86 infrage kommenden Patienten pro Jahr in Deutschland aus.
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Quelle: IQWiG G20-26: Avapritinib (GIST) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.