Patisiran bei hATTR-Amyloidose: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet das Arzneimittel Patisiran. Es ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Personen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Da Patisiran als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird im weiteren Verfahren durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Der Auftrag des Instituts beschränkt sich in diesem Fall auf die Prüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Dabei werden ausschließlich die geschätzte Anzahl der Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten analysiert.
Empfehlungen
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der Bericht schätzt die GKV-Zielpopulation auf 40 bis 240 betroffene Erwachsene. Diese Spanne wird jedoch mit erheblichen Unsicherheiten bewertet.
Als Gründe für die Unsicherheit bei der Schätzung nennt die Bewertung:
-
Einschluss von Personen mit abweichenden Formen der heredofamiliären Amyloidose
-
Fehlende Berücksichtigung von Betroffenen ohne manifeste Polyneuropathie
-
Methodische Schwächen bei der Erfassung von Hilfsmittelverordnungen (z.B. Gehhilfen)
Therapiekosten und Verbrauch
Die Jahrestherapiekosten für die GKV werden auf 344.018,51 € bis 515.495,44 € pro behandelter Person geschätzt. Diese Spanne resultiert aus unterschiedlichen Annahmen zum durchschnittlichen Körpergewicht.
Zusätzlich zur eigentlichen Infusionstherapie fallen Kosten für Begleitmedikationen an. Laut Bericht umfassen diese Prämedikationen wie Kortikosteroide, H1- und H2-Blocker sowie eine tägliche orale Vitamin-A-Ergänzung.
Die Bewertung kritisiert die Kostenberechnung des Herstellers bezüglich der Begleitmedikation. Es wird angemerkt, dass teilweise falsche Darreichungsformen angesetzt und nicht erstattungsfähige Herstellungszuschläge berechnet wurden.
Dosierung
Der Verbrauch von Patisiran richtet sich nach dem Körpergewicht der behandelten Person. Der Bericht nennt folgende Berechnungsgrundlagen basierend auf der Fachinformation und Studiendaten:
| Körpergewicht | Angenommener Verbrauch pro Behandlungstag | Jahresverbrauch |
|---|---|---|
| 65 kg (Median Zulassungsstudie) | 2 Durchstechflaschen | ca. 35 Durchstechflaschen |
| 76,3 kg - 77 kg (Durchschnitt) | 3 Durchstechflaschen | ca. 53 Durchstechflaschen |
| ≥ 100 kg | Maximaldosis (gemäß Fachinformation) | Keine genaue Angabe im Bericht |
Kontraindikationen
Laut Bericht wird als einzige Kontraindikation eine Hypersensitivität gegenüber dem Wirkstoff oder sonstigen Bestandteilen des Arzneimittels angegeben. Aus diesem Grund wird davon ausgegangen, dass prinzipiell die gesamte Zielpopulation für eine Behandlung geeignet ist.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Patisiran wird auf die Notwendigkeit einer adäquaten Prämedikation hingewiesen. Der Bericht betont, dass Begleitmedikamente wie Kortikosteroide, H1- und H2-Blocker sowie Vitamin-A-Ergänzungen essenzieller Bestandteil der Therapie sind und bei der Kosten- und Ressourcenplanung berücksichtigt werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zugelassen. Es richtet sich an Erwachsene mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet im Anschluss lediglich das Ausmaß dieses Zusatznutzens.
Die geschätzten Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung liegen zwischen rund 344.000 € und 515.000 € pro Person. Die genauen Kosten variieren abhängig vom Körpergewicht und dem daraus resultierenden Medikamentenverbrauch.
Die Therapie erfordert eine Prämedikation zur Vermeidung von Infusionsreaktionen. Dazu gehören laut Bericht Kortikosteroide, H1- und H2-Blocker sowie eine tägliche orale Vitamin-A-Ergänzung.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G18-14: Patisiran (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.