Patisiran bei hATTR-Amyloidose: Indikation und Therapie
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet das Arzneimittel Patisiran. Es ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Personen mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Da Patisiran als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird im weiteren Verfahren durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Der Auftrag des Instituts beschränkt sich in diesem Fall auf die Prüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Dabei werden ausschließlich die geschätzte Anzahl der Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten analysiert.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Patisiran wird auf die Notwendigkeit einer adäquaten Prämedikation hingewiesen. Der Bericht betont, dass Begleitmedikamente wie Kortikosteroide, H1- und H2-Blocker sowie Vitamin-A-Ergänzungen essenzieller Bestandteil der Therapie sind und bei der Kosten- und Ressourcenplanung berücksichtigt werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zugelassen. Es richtet sich an Erwachsene mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet im Anschluss lediglich das Ausmaß dieses Zusatznutzens.
Die geschätzten Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung liegen zwischen rund 344.000 € und 515.000 € pro Person. Die genauen Kosten variieren abhängig vom Körpergewicht und dem daraus resultierenden Medikamentenverbrauch.
Die Therapie erfordert eine Prämedikation zur Vermeidung von Infusionsreaktionen. Dazu gehören laut Bericht Kortikosteroide, H1- und H2-Blocker sowie eine tägliche orale Vitamin-A-Ergänzung.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G18-14: Patisiran (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG G18-13: Inotersen (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG A20-101: Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G20-03: Tafamidis (Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G20-07: Givosiran (akute hepatische Porphyrie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG A25-52: Eplontersen (hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G25-38: Olezarsen (Chylomikronämiesyndrom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G22-07: Pegcetacoplan (Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, vorbehandelte Patientinnen und Patienten) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G21-02: Lumasiran (Hyperoxalurie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen