Tafamidis bei ATTR-PN: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die IQWiG-Nutzenbewertung aus dem Jahr 2021 zu Tafamidis zusammen. Der Wirkstoff wird zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) eingesetzt.
Die Bewertung fokussiert sich auf erwachsene Personen mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 (ATTR-PN). Ziel der medikamentösen Therapie ist es, die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) der Wirkstoff Patisiran festgelegt. Die Zielpopulation schließt Personen aus, für die zum Therapiezeitpunkt eine Lebertransplantation in Betracht kommt.
Empfehlungen
Das IQWiG kommt in seiner Bewertung zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen von Tafamidis im Vergleich zu Patisiran nicht belegt ist.
Der pharmazeutische Unternehmer hat keine direkt vergleichenden Studien für diese Fragestellung vorgelegt. Auch ein indirekter Vergleich wurde aufgrund fehlender Ähnlichkeit der Zielpopulationen in den verfügbaren Studien nicht durchgeführt.
Besonderheiten der Bewertung
Der Bericht weist darauf hin, dass das aktuelle Ergebnis von einer früheren Bewertung des G-BA aus dem Jahr 2011 abweicht.
Damals wurde ein geringer Zusatznutzen festgestellt. Dies basierte jedoch auf der Sondersituation für Orphan Drugs, bei der der Zusatznutzen durch die Zulassung formal als belegt galt, unabhängig von den zugrunde liegenden klinischen Daten.
Epidemiologie und Kosten
Die Anzahl der infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf etwa 230 geschätzt.
Die Jahrestherapiekosten für Tafamidis belaufen sich laut Bericht auf rund 158.491 Euro pro Person.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der Dosierung von Tafamidis für verschiedene Anwendungsgebiete. Es wird betont, dass Tafamidis als freie Säure und Tafamidis-Meglumin auf Basis der Milligramm-Angabe nicht gegeneinander austauschbar sind.
| Anwendungsgebiet | Wirkstoffform | Dosis |
|---|---|---|
| ATTR-PN (Stadium 1) | Tafamidis-Meglumin | 20 mg 1-mal täglich per os |
| ATTR-CM (Kardiomyopathie) | Tafamidis (freie Säure) | 61 mg 1-mal täglich per os |
Kontraindikationen
Laut Bericht bestehen Gegenanzeigen bei einer Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile der Kapsel.
Es wird darauf hingewiesen, dass Frauen im gebärfähigen Alter während der Einnahme und bis einen Monat nach Behandlungsende eine adäquate Kontrazeption anwenden müssen. In der Schwangerschaft und Stillzeit wird die Anwendung nicht empfohlen.
Da keine Daten zur Anwendung nach einer Leber- oder Organtransplantation vorliegen, sollte das Medikament bei Erhalt eines Transplantats abgesetzt werden. Zudem ist der Sorbitolgehalt der Kapseln bei der Einnahme zu berücksichtigen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass Tafamidis als freie Säure (61 mg) und Tafamidis-Meglumin (20 mg) aufgrund der unterschiedlichen Salzformen nicht 1:1 anhand der Milligramm-Angabe ausgetauscht werden können. Es wird zudem betont, dass die Therapie bei einer Lebertransplantation umgehend beendet werden sollte, da hierfür keine klinischen Daten vorliegen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen von Tafamidis im Vergleich zu Patisiran bei ATTR-PN im Stadium 1 nicht belegt. Es wurden keine verwertbaren direkten oder indirekten Vergleichsstudien vorgelegt.
Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten für Tafamidis auf etwa 158.491 Euro pro Person. Diese Summe beinhaltet ausschließlich die reinen Arzneimittelkosten.
Die zitierte Fachinformation empfiehlt die Anwendung von Tafamidis während der Schwangerschaft und Stillzeit nicht. Es wird eine sichere Verhütung bis einen Monat nach Therapieende gefordert.
Die 20-mg-Kapseln enthalten Tafamidis-Meglumin und sind für die Polyneuropathie (ATTR-PN) zugelassen. Die 61-mg-Kapseln enthalten die freie Säure, werden bei Kardiomyopathie (ATTR-CM) eingesetzt und entsprechen 80 mg Tafamidis-Meglumin.
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Quelle: IQWiG A20-101: Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.