Momelotinib bei Myelofibrose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat eine frühe Nutzenbewertung für den Wirkstoff Momelotinib durchgeführt. Bewertet wird der Einsatz bei krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit moderater bis schwerer Anämie.
Die Indikation umfasst die primäre Myelofibrose, die Post-Polycythaemia-Vera-Myelofibrose und die Post-essenzielle-Thrombozythämie-Myelofibrose. Es wird zwischen zwei Patientengruppen unterschieden: Personen ohne vorherige JAK-Inhibitor-Therapie und Personen mit Ruxolitinib-Vorbehandlung.
Da der Umsatz des Arzneimittels die gesetzliche Grenze von 30 Millionen Euro überschritten hat, war eine reguläre Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich. Zuvor galt der Zusatznutzen aufgrund des Orphan-Drug-Status formal als belegt.
Empfehlungen
Die Dossierbewertung formuliert folgende Ergebnisse zum Zusatznutzen von Momelotinib:
Patienten ohne JAK-Inhibitor-Vorbehandlung
Für diese Patientengruppe wurde Momelotinib mit Ruxolitinib verglichen. Laut Bewertung zeigt sich in der Gesamtschau kein belegter Zusatznutzen.
Es wurden in den Studien sowohl positive als auch negative Effekte beobachtet:
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Vorteil bei der Transfusionsvermeidung für Personen ab 65 Jahren
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Geringerer Schaden im Bereich schwerer Anämien
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Höherer Schaden durch Therapieabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse
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Höherer Schaden durch Übelkeit
Zudem wird in der Bewertung darauf hingewiesen, dass unter Momelotinib mehr Todesfälle auftraten als unter Ruxolitinib (5 versus 1 Ereignis im Beobachtungszeitraum).
Patienten mit Ruxolitinib-Vorbehandlung
Für diese Gruppe legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) Fedratinib als zweckmäßige Vergleichstherapie fest. Das IQWiG stellt fest, dass auch hier kein belegter Zusatznutzen vorliegt.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studien (SIMPLIFY-2 und MOMENTUM) wurden als nicht geeignet eingestuft. In diesen Studien wurde nicht gegen die geforderte zweckmäßige Vergleichstherapie getestet.
Zusammenfassung der Nutzenbewertung
| Patientengruppe | Zweckmäßige Vergleichstherapie | Zusatznutzen |
|---|---|---|
| Ohne JAK-Inhibitor-Vorbehandlung | Ruxolitinib | Nicht belegt |
| Mit Ruxolitinib-Vorbehandlung | Fedratinib | Nicht belegt |
Kontraindikationen
Laut IQWiG-Bewertung zeigten sich in der Studie SIMPLIFY-1 signifikante Nachteile im Bereich der Nebenwirkungen. Es ergab sich ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden durch Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse.
Zudem wurde ein höherer Schaden durch Übelkeit unter der Therapie mit Momelotinib festgestellt. Das Institut weist auch auf eine numerisch höhere Anzahl an Todesfällen im Interventionsarm im Vergleich zu Ruxolitinib hin.
💡Praxis-Tipp
Es wird in der Bewertung darauf hingewiesen, dass das aktuelle IQWiG-Ergebnis von der früheren G-BA-Bewertung abweicht. Zuvor galt der Zusatznutzen aufgrund der Sondersituation für Orphan Drugs formal als belegt, was nach Überschreiten der Umsatzgrenze nun durch die vorgelegte reguläre Evidenz nicht bestätigt werden konnte.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen für Momelotinib bei Myelofibrose mit Anämie aktuell nicht belegt. Dies gilt sowohl für JAK-Inhibitor-naive Personen als auch nach einer Vorbehandlung mit Ruxolitinib.
Bei Personen ohne vorherige JAK-Inhibitor-Therapie ist Ruxolitinib die Vergleichstherapie. Nach einer Ruxolitinib-Vorbehandlung wird Fedratinib als zweckmäßige Vergleichstherapie herangezogen.
Die Dossierbewertung zeigt einen höheren Schaden durch Übelkeit im Vergleich zu Ruxolitinib. Zudem kam es unter Momelotinib häufiger zu Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse.
Die Auswertung zeigt einen Anhaltspunkt für einen geringeren Schaden im Bereich schwerer Anämien. Bei Personen ab 65 Jahren ergab sich zudem ein Vorteil bei der Transfusionsvermeidung.
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Quelle: IQWiG A25-139: Momelotinib (Myelofibrose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2026). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.