Hämophilie A: IQWiG-Nutzenbewertung zu Turoctocog alfa pegol
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Turoctocog alfa pegol bewertet. Der Wirkstoff wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) eingesetzt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate fest.
Die Bewertung basiert auf dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers, um den medizinischen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie für den deutschen Versorgungsalltag zu ermitteln.
Empfehlungen
Die Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen:
Bewertung der Studienlage
Laut IQWiG-Bericht liegen keine randomisierten oder nicht randomisierten Studien zum direkten Vergleich von Turoctocog alfa pegol mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte lediglich Daten aus zwei nicht kontrollierten Studien (Pathfinder 2 und Pathfinder 3) ein. Das IQWiG stellt fest, dass diese Studien für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet sind.
Vorher-nachher-Vergleiche
Ein vom Hersteller durchgeführter Vergleich der prophylaktischen Studienbehandlung mit einer vor Studienbeginn erhaltenen individuellen Prophylaxe wird vom IQWiG als methodisch unzureichend bewertet.
Die unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie lässt sich laut Bericht nicht mit einer Behandlung außerhalb der Studiensituation vergleichen.
Fazit zum Zusatznutzen
Das IQWiG leitet aus den vorgelegten Daten folgende Schlussfolgerung ab:
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Es gibt keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Turoctocog alfa pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
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Ein Zusatznutzen gilt somit als nicht belegt.
Dosierung
Die in der Studie Pathfinder 2 angewendeten Dosierungen werden im Bericht wie folgt beschrieben:
| Indikation | Dosierung | Intervall |
|---|---|---|
| Prophylaxe | 50 IE/kg | Alle 4 Tage oder 2-mal wöchentlich |
| Bedarfsbehandlung (akute Blutung) | 20-75 IE/kg | Nach Bedarf |
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht betont, dass allein auf Basis nicht kontrollierter Studien ohne Vergleichsdaten kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass ein Vorher-nachher-Vergleich mit einer Therapie außerhalb von Studienbedingungen methodisch nicht zulässig ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist das Präparat zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen.
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Es wurden keine geeigneten vergleichenden Studiendaten vorgelegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als Vergleichstherapie festgelegt.
Der Bericht schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 2.842 bis 3.198 Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A.
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Quelle: IQWiG A19-58: Turoctocog alfa pegol - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.