Rurioctocog alfa pegol bei Hämophilie A: IQWiG
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A18-32 aus dem Jahr 2018 bewertet den Zusatznutzen von Rurioctocog alfa pegol. Der Wirkstoff wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) eingesetzt.
Hämophilie A erfordert in der Regel eine regelmäßige intravenöse Substitution von Faktor-VIII-Präparaten. Ein hoher medizinischer Bedarf besteht laut Bericht an neuen Therapieoptionen mit einer geringeren Applikationsfrequenz, um die Behandlungslast im Alltag zu reduzieren.
Ziel der Dossierbewertung war der Vergleich von Rurioctocog alfa pegol mit der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Diese umfasst rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate.
Empfehlungen
Die Nutzenbewertung des IQWiG kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen hinsichtlich des Zusatznutzens:
Bewertungsgrundlage
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine geeigneten Daten vorgelegt. Es wurden weder randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) noch nicht randomisierte direkt vergleichende Studien identifiziert, die Rurioctocog alfa pegol mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vergleichen.
Zwar wurden zwei Zulassungsstudien (Studie 261201 und Studie 261204) identifiziert, diese ermöglichen jedoch keinen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Ausmaß des Zusatznutzens
Aufgrund der fehlenden vergleichenden Datenlage kommt das IQWiG zu folgendem Schluss:
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Ein Zusatznutzen von Rurioctocog alfa pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
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Der pharmazeutische Unternehmer selbst beansprucht in seinem Dossier keinen Zusatznutzen.
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Dies gilt für die gesamte zugelassene Zielpopulation der Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A.
Zielpopulation und Versorgung
Der Bericht schätzt die Größe der Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 2842 bis 3194 Patienten. Die Jahrestherapiekosten für die prophylaktische Behandlung mit Rurioctocog alfa pegol werden als sehr hoch eingestuft und belaufen sich auf bis zu 651.596,40 Euro pro erwachsenem Patienten.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der prophylaktischen Anwendung von Rurioctocog alfa pegol. Die genaue Dosierung (in Internationalen Einheiten) richtet sich nach dem Körpergewicht.
| Medikament | Indikation | Applikationsfrequenz |
|---|---|---|
| Rurioctocog alfa pegol | Prophylaxe bei Hämophilie A | 2-mal wöchentlich (alle 3 bis 4 Tage) |
Es wird darauf hingewiesen, dass die Therapie der leichten und mittelschweren Hämophilie A bedarfsgesteuert erfolgt und der Verbrauch patientenindividuell stark variiert.
💡Praxis-Tipp
Laut der IQWiG-Bewertung bietet Rurioctocog alfa pegol zwar eine potenziell verlängerte Halbwertszeit mit einer Applikation alle 3 bis 4 Tage, jedoch ist ein therapeutischer Zusatznutzen gegenüber etablierten Faktor-VIII-Präparaten wissenschaftlich nicht belegt. Es wird hervorgehoben, dass die Auswahl des Präparats weiterhin individuell erfolgen muss, da keine vergleichenden Überlegenheitsdaten vorliegen.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) zugelassen. Laut IQWiG-Bericht gilt dies für Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren sowie für Erwachsene.
Gemäß den im Bericht zitierten Fachinformationen wird das Präparat zur Prophylaxe zweimal wöchentlich verabreicht. Der Abstand zwischen den intravenösen Gaben beträgt dabei in der Regel 3 bis 4 Tage.
Das IQWiG stellt fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Es wurden vom Hersteller keine geeigneten vergleichenden Studien vorgelegt, um einen solchen Nutzen nachzuweisen.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als Vergleichstherapie festgelegt. In dem bewerteten Dossier wurde primär Efmoroctocog alfa als Vergleichsmaßstab herangezogen.
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Quelle: IQWiG A18-32: Rurioctocog alfa pegol (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.