Damoctocog alfa pegol bei Hämophilie A: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG aus dem Jahr 2019 bewertet den Zusatznutzen von Damoctocog alfa pegol. Der Wirkstoff wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) eingesetzt.
Hämophilie A ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, die eine regelmäßige Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors erfordert. Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate.
Ziel der Nutzenbewertung war es, festzustellen, ob Damoctocog alfa pegol gegenüber dieser Vergleichstherapie einen therapeutisch bedeutsamen Zusatznutzen bietet. Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 2840 bis 3190 Personen geschätzt.
Empfehlungen
Bewertung der Evidenz
Laut IQWiG-Bericht wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine geeigneten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens vorgelegt. Es wurden weder randomisierte noch nicht randomisierte direkt vergleichende Studien identifiziert.
Die eingereichten Studien (Studie 13024 und 13401) waren offene, nicht kontrollierte Untersuchungen. Da sie keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen, sind sie zur Ableitung eines Zusatznutzens ungeeignet.
Fazit zum Zusatznutzen
Das IQWiG kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen von Damoctocog alfa pegol nicht belegt ist. Es gibt keinen Anhaltspunkt für einen Vorteil gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Der pharmazeutische Unternehmer beanspruchte einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen aufgrund einer potenziell verringerten Anwendungsfrequenz. Diese Einschätzung wird vom IQWiG mangels vergleichender Daten jedoch nicht geteilt.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte folgende Optionen als Vergleichstherapie fest:
-
Rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate
-
Aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate
Dosierung
In der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studie 13024 wurden folgende prophylaktische Behandlungsregime untersucht:
| Wirkstoff | Dosis | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Damoctocog alfa pegol | 30 bis 40 IE/kg | 2-mal pro Woche |
| Damoctocog alfa pegol | 45 bis 60 IE/kg | Alle 5 Tage |
| Damoctocog alfa pegol | 60 IE/kg | Alle 7 Tage |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht lässt sich aus theoretischen Überlegungen zu einer verlängerten Halbwertszeit und einer reduzierten Injektionsfrequenz kein automatischer Zusatznutzen ableiten. Es wird betont, dass für den Nachweis eines patientenrelevanten Vorteils zwingend direkt vergleichende Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich sind.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß der IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen von Damoctocog alfa pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es wurden keine geeigneten vergleichenden Studien vorgelegt.
Der G-BA hat rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als Vergleichstherapie festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer zog in seinem Dossier ausschließlich rekombinante Präparate heran.
Die vorgelegten Studien 13024 und 13401 waren nicht kontrolliert und enthielten keine vergleichenden Daten. Laut IQWiG ist ein direkter Vergleich für die Ableitung eines Zusatznutzens jedoch zwingend erforderlich.
Das Medikament wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) eingesetzt. Die Krankheitsschwere ist dabei laut Zulassung nicht eingeschränkt.
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Quelle: IQWiG A18-86: Damoctocog alfa (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.