Avatrombopag bei Lebererkrankung: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A21-31 bewertet den Zusatznutzen von Avatrombopag bei erwachsenen Personen mit schwerer Thrombozytopenie und chronischer Lebererkrankung (CLD). Im Fokus stehen Betroffene, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) das beobachtende Abwarten festgelegt. Dabei wird davon ausgegangen, dass Thrombozytentransfusionen bei entsprechender Indikation in beiden Studienarmen durchgeführt werden.
Die Bewertung basiert primär auf den beiden randomisierten, placebokontrollierten Doppelblindstudien ADAPT-1 und ADAPT-2. In diese wurden Personen mit einem Thrombozytenwert von unter 50 x 10^9/l und einem MELD-Score von maximal 24 eingeschlossen.
Empfehlungen
Der Bericht differenziert den Zusatznutzen von Avatrombopag basierend auf dem Blutungsrisiko des geplanten invasiven Eingriffs.
Eingriffe mit mittlerem oder hohem Blutungsrisiko
Für Eingriffe mit mittlerem oder hohem Blutungsrisiko sieht die Bewertung einen Beleg für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber dem beobachtenden Abwarten.
Dieser Vorteil begründet sich durch einen signifikant höheren Anteil an Personen, die weder eine Thrombozytentransfusion noch Rettungsmaßnahmen aufgrund von Blutungen benötigten.
Zu den Eingriffen mit mittlerem oder hohem Risiko zählen laut Bericht unter anderem:
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Leber- oder Nierenbiopsien
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Bronchoskopien
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Anlage von Gefäßkathetern oder TIPS
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Zahnärztliche und laparoskopische Eingriffe
Eingriffe mit niedrigem Blutungsrisiko
Für geplante Eingriffe mit einem niedrigen Blutungsrisiko ergibt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Ein Zusatznutzen ist für diese Gruppe somit nicht belegt.
Zu den Eingriffen mit niedrigem Risiko gehören beispielsweise Parazentesen, Thorakozentesen sowie gastrointestinale Endoskopien.
Mortalität und Nebenwirkungen
Hinsichtlich der Gesamtmortalität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Avatrombopag und der Vergleichstherapie.
Auch bei den Endpunkten zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) und Therapieabbrüchen wegen unerwünschter Ereignisse ergeben sich keine signifikanten Unterschiede. Ein höherer oder geringerer Schaden durch die Therapie ist damit nicht belegt.
Dosierung
Die Dosierung von Avatrombopag richtet sich in den bewerteten Studien nach dem Thrombozytenausgangswert. Die medikamentöse Behandlung erfolgt über einen Zeitraum von 5 Tagen.
| Thrombozytenausgangswert | Tagesdosis Avatrombopag | Behandlungsdauer |
|---|---|---|
| < 40 x 10^9/l | 60 mg | 5 Tage |
| ≥ 40 bis < 50 x 10^9/l | 40 mg | 5 Tage |
Der geplante invasive Eingriff erfolgte in den Studien 5 bis 8 Tage nach Abschluss der fünftägigen Behandlung.
Kontraindikationen
Laut den Einschlusskriterien der zugrundeliegenden Studien können für bestimmte Personengruppen keine Aussagen zum Nutzen getroffen werden. Dazu gehören:
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Personen mit einem MELD-Score von über 24
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Vorliegen eines hepatozellulären Karzinoms (HCC) im Stadium C oder D
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Anzeichen oder Vorgeschichte einer Thrombose oder eines prothrombotischen Syndroms
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Primäre hämatologische Erkrankungen oder stattgehabte Lebertransplantation
💡Praxis-Tipp
Bei der Indikationsstellung für Avatrombopag wird eine genaue patientenindividuelle Bewertung des eingriffassoziierten Blutungsrisikos empfohlen. Da für Eingriffe mit niedrigem Blutungsrisiko (wie Parazentesen oder einfache Endoskopien) kein Zusatznutzen belegt ist, sollte der Einsatz in diesen Fällen besonders kritisch abgewogen werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht besteht ein beträchtlicher Zusatznutzen bei Eingriffen mit mittlerem oder hohem Blutungsrisiko. Bei Eingriffen mit niedrigem Risiko ist hingegen kein Zusatznutzen belegt.
Die Dosierung hängt vom Thrombozytenausgangswert ab. Bei Werten unter 40 x 10^9/l werden 60 mg täglich für 5 Tage verabreicht, bei Werten zwischen 40 und unter 50 x 10^9/l sind es 40 mg täglich.
In den Zulassungsstudien wurde der geplante invasive Eingriff 5 bis 8 Tage nach Abschluss der fünftägigen medikamentösen Behandlung durchgeführt.
Die Auswertung der Studiendaten zeigte keinen statistisch signifikanten Unterschied bei thromboembolischen Ereignissen im Vergleich zu Placebo. Ein höherer Schaden durch das Medikament ist in diesem Punkt nicht belegt.
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Quelle: IQWiG A21-31: Avatrombopag (Thrombozytopenie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.