Avatrombopag bei Thrombozytopenie und CLD: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) stellt ein Addendum zur Nutzenbewertung von Avatrombopag dar. Er untersucht den Einsatz bei erwachsenen Personen mit schwerer Thrombozytopenie und chronischer Lebererkrankung (CLD), bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist.
Bei dieser Patientengruppe gehen invasive Eingriffe mit einem erhöhten Blutungsrisiko einher. Zur Prophylaxe werden häufig Thrombozytentransfusionen eingesetzt, die jedoch mit erheblichen Risiken wie Refraktärität, allergischen Reaktionen oder transfusionsassoziierten Lungeninsuffizienzen verbunden sind.
Die Vermeidung von Transfusionen wird daher als patientenrelevanter Endpunkt eingestuft. Der Bericht wertet hierzu die Daten der randomisierten, kontrollierten Studien ADAPT-1 und ADAPT-2 aus.
Empfehlungen
Zusatznutzen nach Blutungsrisiko
Das IQWiG differenziert den Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber dem beobachtenden Abwarten anhand des Blutungsrisikos des geplanten invasiven Eingriffs.
| Blutungsrisiko des Eingriffs | Ausmaß des Zusatznutzens |
|---|---|
| Mittleres oder hohes Risiko | Beleg für einen beträchtlichen Zusatznutzen |
| Niedriges Risiko | Zusatznutzen nicht belegt |
Studienergebnisse zur Transfusionsvermeidung
Die gepoolten Daten der Studien ADAPT-1 und ADAPT-2 zeigen einen signifikanten Vorteil für Avatrombopag. Es wird festgehalten, dass signifikant mehr Behandelte ohne Thrombozytentransfusionen oder Notfallmaßnahmen aufgrund von Blutungen auskamen.
Der Bericht hebt folgende Kerndaten hervor:
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Das relative Risiko (RR) zugunsten von Avatrombopag zur Vermeidung von Transfusionen beträgt 2,42 (95 %-KI [1,91; 3,07]).
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Der Unterschied gegenüber Placebo ist statistisch hochsignifikant (p < 0,001).
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Für Personen mit einem MELD-Score über 24 liegen laut Bericht keine Daten vor.
Rationale für die Bewertung bei niedrigem Risiko
Bei Eingriffen mit niedrigem Blutungsrisiko konnte der Zusatznutzen nicht belegt werden. Der Bericht begründet dies damit, dass unklar bleibt, ob bei diesen Eingriffen überhaupt eine prophylaktische Thrombozytentransfusion erforderlich gewesen wäre.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass der beträchtliche Zusatznutzen von Avatrombopag ausschließlich für invasive Eingriffe mit mittlerem oder hohem Blutungsrisiko belegt ist. Bei Eingriffen mit niedrigem Risiko ist der Nutzen mangels Nachweis der generellen Transfusionsnotwendigkeit nicht belegt. Zudem wird betont, dass für Personen mit einem MELD-Score über 24 keine Daten zur Verfügung stehen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht besteht ein Beleg für einen beträchtlichen Zusatznutzen, sofern ein invasiver Eingriff mit mittlerem oder hohem Blutungsrisiko geplant ist. Bei Eingriffen mit niedrigem Risiko ist ein Zusatznutzen hingegen nicht belegt.
Der Bericht führt an, dass Transfusionen mit Risiken wie Antikörperbildung, Anaphylaxie oder transfusionsassoziierten akuten Lungeninsuffizienzen einhergehen. Bis zu 50 % der wiederholt transfundierten Personen entwickeln eine Refraktärität.
Nein, das Dokument hält explizit fest, dass für die Patientengruppe mit einem MELD-Score von über 24 keine Studiendaten vorliegen.
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Quelle: IQWiG A21-103: Avatrombopag (Thrombozytopenie) - Addendum zum Auftrag A21-31 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.