Bosutinib bei CML: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit einem Addendum zur Nutzenbewertung von Bosutinib. Dies betrifft erwachsene Personen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in der chronischen Phase.
In der zugrundeliegenden BFORE-Studie wurde Bosutinib mit Imatinib verglichen. Der pharmazeutische Unternehmer reichte zusätzliche Daten zu Folgetherapien, Beobachtungsdauern und dem Übergang in die Blastenkrise nach.
Der vorliegende Bericht bewertet, ob diese nachgereichten Informationen die ursprüngliche Einschätzung des Zusatznutzens verändern. Die finale Entscheidung über den Zusatznutzen obliegt dem G-BA.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Bewertungsergebnisse:
Beobachtungsdauer und Verzerrungspotenzial
Laut IQWiG weisen die nachgereichten Daten zur Beobachtungsdauer für den Endpunkt "Übergang in die Blastenkrise" sehr hohe Standardabweichungen auf. Es wird angemerkt, dass die angegebenen Zeiten eher der Behandlungsdauer als der tatsächlichen Beobachtungsdauer zum Gesamtüberleben entsprechen.
Daher wird das Verzerrungspotenzial wegen unvollständiger Beobachtung aus potenziell informativen Gründen weiterhin als hoch eingeschätzt.
Folgetherapien
In der BFORE-Studie erhielten etwa ein Drittel der untersuchten Personen eine antineoplastische Folgetherapie. Dabei kamen hauptsächlich weitere Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) zum Einsatz.
Folgende Wirkstoffe wurden am häufigsten als Folgetherapie verabreicht:
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Dasatinib
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Imatinib
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Nilotinib
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Bosutinib (bei 10 % im Imatinib-Vergleichsarm)
Übergang in die Blastenkrise
Die Auswertung zeigt keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen Bosutinib und Imatinib hinsichtlich der Zeit bis zum Übergang in die Blastenkrise. Ein Zusatznutzen ist für diesen Endpunkt laut Bericht nicht belegt.
Fazit zum Zusatznutzen
Die nachgereichten Daten ändern die ursprüngliche Aussage der Dossierbewertung nicht. Das IQWiG zieht folgendes Fazit für die Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter Ph+ CML in der chronischen Phase:
| Prüfpräparat | Zweckmäßige Vergleichstherapie | Wahrscheinlichkeit und Ausmaß des Zusatznutzens |
|---|---|---|
| Bosutinib | Imatinib, Nilotinib oder Dasatinib | Anhaltspunkt für einen geringeren Nutzen |
Es bleibt zudem unklar, ob die Studienergebnisse auf Personen mit einem ECOG-Performance-Status von 2 oder schlechter übertragen werden können. In die Studie wurden ausschließlich Personen mit einem ECOG-PS von 0 oder 1 eingeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation der BFORE-Studie zu Bosutinib wird darauf hingewiesen, dass die Daten zum Übergang in die Blastenkrise ein hohes Verzerrungspotenzial aufweisen. Zudem ist zu beachten, dass die Studienergebnisse primär für Personen mit einem guten Allgemeinzustand (ECOG-PS 0 oder 1) gelten und eine Übertragbarkeit auf schlechtere Performance-Stati unklar ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung gibt es für Bosutinib bei neu diagnostizierter Ph+ CML in der chronischen Phase einen Anhaltspunkt für einen geringeren Nutzen im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie. Die nachgereichten Studiendaten konnten keinen Zusatznutzen belegen.
In der zugrundeliegenden BFORE-Studie wurde Bosutinib direkt mit Imatinib verglichen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie definiert der G-BA Imatinib, Nilotinib oder Dasatinib.
Der Bericht stellt keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Wirkstoffen hinsichtlich der Zeit bis zum Übergang in die Blastenkrise fest. Die Daten weisen laut Bewertung zudem ein hohes Verzerrungspotenzial auf.
Etwa ein Drittel der Studienpopulation erhielt eine antineoplastische Folgetherapie. Dabei wurden am häufigsten andere Tyrosinkinaseinhibitoren wie Dasatinib, Imatinib oder Nilotinib eingesetzt.
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Quelle: IQWiG A21-134: Bosutinib (Chronisch myeloischen Leukämie) - Addendum zum Auftrag A21-79 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.