Onasemnogen-Abeparvovec (SMA): Datenerhebung & Register

Hintergrund

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Erstellung eines Konzepts für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) beauftragt. Gegenstand ist der Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).

Bisherige klinische Studien zu Onasemnogen-Abeparvovec sind einarmig und umfassen überwiegend symptomatische Kinder mit SMA Typ I. Es fehlen vergleichende Langzeitdaten sowie Daten zu älteren Patienten und solchen mit SMA Typ II oder III.

Ziel der Datenerhebung ist es, den langfristigen Zusatznutzen und potenziellen Schaden der Gentherapie im Versorgungsalltag zu quantifizieren. Hierfür ist ein direkter Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Nusinersen oder Best Supportive Care) bei der zugelassenen Patientenpopulation erforderlich.

Praxis-Tipp

Laut Bericht ist die lückenlose Dokumentation potenzieller Confounder wie der SMN2-Kopienzahl, des Alters bei Symptombeginn und der Komorbiditäten in Registern essenziell. Nur durch eine vollständige Datenerfassung kann eine adäquate statistische Adjustierung für den nicht randomisierten Vergleich zwischen Onasemnogen-Abeparvovec und Nusinersen gelingen.

Häufig gestellte Fragen

Welche Vergleichstherapie empfiehlt das IQWiG für Onasemnogen-Abeparvovec?

Laut IQWiG-Bericht dient Nusinersen als zweckmäßige Vergleichstherapie für präsymptomatische Patienten sowie für symptomatische Patienten mit SMA Typ I und II. Bei SMA Typ III wird eine Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Auswahl von Nusinersen oder Best Supportive Care (BSC) herangezogen.

Welches Register eignet sich für die Datenerhebung bei SMA?

Der Bericht identifiziert das SMArtCARE-Register derzeit als die am besten geeignete primäre Datenquelle in Deutschland. Andere Register wie RESTORE oder das TREAT-NMD Global Registry weisen laut IQWiG aktuell beträchtliche Limitationen für diese spezifische Fragestellung auf.

Wie lange sollen SMA-Patienten nach der Gentherapie nachbeobachtet werden?

Es wird eine Beobachtungsdauer von bis zu 36 Monaten empfohlen, um die erreichbare motorische Entwicklung zu beurteilen. Zur Überprüfung der Nachhaltigkeit der Therapieeffekte rät das IQWiG zu einer Nachbeobachtung von bis zu 60 Monaten.

Warum reichen die bisherigen Zulassungsstudien für die Nutzenbewertung nicht aus?

Dem Bericht zufolge sind die bisherigen Studien zu Onasemnogen-Abeparvovec einarmig und decken nur einen Teil der relevanten Population ab (überwiegend SMA Typ I). Es fehlen direkte vergleichende Langzeitdaten zu anderen Therapieoptionen wie Nusinersen.

Wie sollen Verzerrungen in der Registerstudie vermieden werden?

Das IQWiG empfiehlt eine adäquate Adjustierung für Confounder, vorzugsweise mittels Propensity-Score-Methoden. Voraussetzung hierfür ist ein detaillierter statistischer Analyseplan (SAP) und die vollständige Erfassung aller relevanten Störgrößen im Register.

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