Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A21-50 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Risdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Die Bewertung erfolgt im Vergleich zur vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Die SMA ist eine Erkrankung mit heterogenem Phänotyp, deren klassische Einteilung auf dem Alter bei Symptombeginn und der klinischen Präsentation basiert. Der Bericht unterteilt die Bewertung in vier Fragestellungen: Patientinnen und Patienten mit SMA Typ 1, Typ 2, Typ 3 sowie präsymptomatische Fälle.
Für die Ableitung eines Zusatznutzens zieht das Institut Studien mit einer Mindestdauer von 12 Monaten heran. Die Beurteilung stützt sich auf patientenrelevante Endpunkte wie Mortalität, Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert folgende Ergebnisse zum Zusatznutzen von Risdiplam:
SMA Typ 1
Für Patientinnen und Patienten mit SMA Typ 1 liegen keine direkt vergleichenden Studien vor. Das IQWiG stützt sich auf einen nicht adjustierten Vergleich einzelner Studienarme (Studie FIREFISH für Risdiplam und Studie ENDEAR für Nusinersen).
Dabei zeigt sich ein deutlicher Effekt zum Vorteil von Risdiplam beim kombinierten Endpunkt Tod oder dauerhafte Beatmung. Dieser Effekt wird laut Bericht maßgeblich durch die Vermeidung einer dauerhaften Beatmung getragen.
Zudem wird die Darreichungsform als spürbarer Vorteil für die Betroffenen gewertet:
| Wirkstoff | Darreichungsform | Häufigkeit | Assoziierte Morbidität |
|---|---|---|---|
| Risdiplam | Oral | Täglich | Geringer |
| Nusinersen | Intrathekal | Mehrmals pro Jahr | Höher (durch intrathekale Gabe) |
In der Gesamtschau sieht der Bericht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Risdiplam im Vergleich zu Nusinersen.
SMA Typ 2 und Typ 3
Für diese Patientengruppen hat der pharmazeutische Unternehmer keine Daten vorgelegt, die einen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Die vorgelegte Studie SUNFISH vergleicht Risdiplam lediglich mit Placebo.
Daher gilt der Zusatznutzen für Patientinnen und Patienten mit SMA Typ 2 und Typ 3 laut Bericht als nicht belegt.
Präsymptomatische SMA
Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit 1 bis 4 SMN2-Genkopien wurden im Dossier keine Daten vorgelegt. Folglich ist ein Zusatznutzen in dieser Gruppe ebenfalls nicht belegt.
Bewertung der Studienmethodik
Das Institut weist darauf hin, dass der Vergleich einzelner Studienarme bei SMA Typ 1 mit Unsicherheiten behaftet ist. Die Studienpopulation der ENDEAR-Studie wies vermutlich eine ungünstigere Prognose bezüglich respiratorischer Ereignisse auf.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht wird die tägliche orale Gabe von Risdiplam im Vergleich zur mehrmals jährlichen intrathekalen Verabreichung von Nusinersen als deutlicher Vorteil gewertet. Es wird betont, dass dadurch die mit der intrathekalen Gabe assoziierte Morbidität vermieden werden kann.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht sieht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen im Vergleich zu Nusinersen. Dies begründet sich vor allem durch Vorteile beim Endpunkt der dauerhaften Beatmung sowie durch die einfachere Darreichungsform.
Laut Bericht ist der Zusatznutzen für die Typen 2 und 3 nicht belegt. Der pharmazeutische Unternehmer legte keine geeigneten Daten im direkten Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Risdiplam wird täglich oral eingenommen. Nusinersen muss hingegen in regelmäßigen Abständen mehrmals pro Jahr intrathekal verabreicht werden, was laut Bericht mit einer höheren Morbidität assoziiert ist.
Das IQWiG stützte sich maßgeblich auf den kombinierten Endpunkt Tod oder dauerhafte Beatmung. Hierbei zeigte sich ein signifikanter Vorteil für Risdiplam, der vor allem durch die Vermeidung der dauerhaften Beatmung getragen wurde.
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Quelle: IQWiG A21-50: Risdiplam (spinale Muskelatrophie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.