Volanesorsen: Therapie bei Chylomikronämiesyndrom (FCS)
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Gegenstand des abgeschlossenen Verfahrens ist der Wirkstoff Volanesorsen (Handelsname Waylivra®).
Das Chylomikronämiesyndrom ist eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch extrem hohe Triglyceridwerte im Blut gekennzeichnet ist. Volanesorsen ist in diesem Kontext als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Das formale Bewertungsverfahren wurde im August 2019 eingeleitet. Der abschließende Beschluss des G-BA zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie trat im Februar 2020 in Kraft.
💡Praxis-Tipp
Es ist zu beachten, dass die detaillierten Ergebnisse zum Ausmaß des Zusatznutzens sowie die tragenden Gründe des G-BA nicht in der administrativen Übersicht, sondern in den spezifischen Beschlussdokumenten der Anlage XII zu finden sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokumentation wird Volanesorsen (Waylivra®) zur Behandlung des Chylomikronämiesyndroms, einer seltenen Stoffwechselkrankheit, eingesetzt.
Das Medikament ist im Rahmen des Verfahrens als Orphan Drug eingestuft. Dies kennzeichnet es als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens.
Die administrativen Daten verweisen für den genauen Beschlusstext und die tragenden Gründe auf die separaten Dokumente zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Volanesorsen (Chylomikronämiesyndrom) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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