Volanesorsen (Waylivra) bei Chylomikronämiesyndrom: G-BA
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Gegenstand des Verfahrens ist der Wirkstoff Volanesorsen (Handelsname Waylivra®).
Das Chylomikronämiesyndrom ist eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch extrem hohe Triglyceridwerte im Blut gekennzeichnet ist. Volanesorsen ist in diesem Kontext als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Das formale Bewertungsverfahren wurde im August 2019 eingeleitet. Der abschließende Beschluss des G-BA zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie trat im Februar 2020 in Kraft.
Empfehlungen
Da es sich bei der Quelle um ein administratives Dokument zur Nutzenbewertung handelt, werden keine spezifischen klinischen Empfehlungen zur Diagnostik oder Therapie formuliert. Die Dokumentation liefert stattdessen formale Eckdaten zum Verfahren.
Gegenstand der Bewertung
Laut G-BA-Dokumentation umfasst das Verfahren folgende Basisdaten:
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Wirkstoff: Volanesorsen (Waylivra®)
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Therapeutisches Gebiet: Chylomikronämiesyndrom (Stoffwechselkrankheiten)
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Pharmazeutischer Unternehmer: Akcea Therapeutics Germany GmbH
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Status: Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens)
Verfahrensablauf
Der G-BA dokumentiert den folgenden zeitlichen Ablauf der Nutzenbewertung:
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Beginn des Verfahrens: 15.08.2019
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung: 15.11.2019
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Beschlussfassung und Inkrafttreten: 20.02.2020
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Volanesorsen (Waylivra®) den formalen Status eines Orphan Drugs besitzt. Bei der Verordnung sind die spezifischen Vorgaben der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) des G-BA zu berücksichtigen, die seit Februar 2020 in Kraft sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Volanesorsen (Waylivra®) im therapeutischen Gebiet der Stoffwechselkrankheiten eingesetzt. Die spezifische Indikation ist das Chylomikronämiesyndrom.
Ja, der G-BA führt den Wirkstoff in seinem Verfahren explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Der Beschluss zur Nutzenbewertung von Volanesorsen wurde am 20.02.2020 gefasst. Er trat am selben Tag in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Volanesorsen (Chylomikronämiesyndrom) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.