Ivacaftor (CF): Therapie bei G551D-Mutation ab 6 Jahren
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®) aus dem Jahr 2012.
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine seltene Stoffwechselerkrankung. Ivacaftor ist ein CFTR-Potentiator, der spezifisch bei Vorliegen bestimmter genetischer Veränderungen, wie der G551D-Mutation, eingesetzt wird.
Das Medikament ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Der ursprüngliche Beschluss aus diesem Verfahren wurde mittlerweile durch neuere Bewertungen abgelöst.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss zu Ivacaftor aus dem Jahr 2012 historisch ist und durch neuere Verfahren aufgehoben wurde. Für aktuelle Verordnungs- und Erstattungsfragen sollte stets auf die neuesten Beschlüsse des G-BA ab dem Jahr 2019 zurückgegriffen werden.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß dem Dokument bezieht sich die Bewertung auf Patienten mit zystischer Fibrose, die eine G551D-Mutation aufweisen.
Die Nutzenbewertung des G-BA aus dem Jahr 2012 schließt Personen ab einem Alter von 6 Jahren ein.
Laut den vorliegenden Daten wurde dieser spezifische Beschluss aufgehoben. Er wurde durch ein neueres Verfahren aus dem Jahr 2019 ersetzt, nachdem die 50-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde.
Ja, in der Dokumentation des G-BA wird Ivacaftor (Kalydeco®) explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre) (G-BA, 2012). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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