Ivacaftor bei Zystischer Fibrose (G551D): G-BA Bewertung
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®) aus dem Jahr 2012.
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine seltene Stoffwechselerkrankung. Ivacaftor ist ein CFTR-Potentiator, der spezifisch bei Vorliegen bestimmter genetischer Veränderungen, wie der G551D-Mutation, eingesetzt wird.
Das Medikament ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Der ursprüngliche Beschluss aus diesem Verfahren wurde mittlerweile durch neuere Bewertungen abgelöst.
Empfehlungen
Die Dokumentation des G-BA umfasst folgende administrative Eckdaten zur Nutzenbewertung:
Indikation und Einstufung
Laut G-BA bezieht sich das Verfahren auf den Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco®). Die Bewertung gilt für folgende Zielgruppe:
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Patienten mit zystischer Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
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Vorliegen einer G551D-Mutation
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Alter von ≥ 6 Jahren
Es wird festgehalten, dass es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) handelt.
Verfahrensstatus
Gemäß den vorliegenden Daten wurde der ursprüngliche Beschluss vom 07.02.2013 mittlerweile aufgehoben.
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Die Aufhebung erfolgte durch ein nachfolgendes Nutzenbewertungsverfahren.
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Grund hierfür war die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze (Verfahren vom 01.09.2019).
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Es existieren zahlreiche weitere, aktuellere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff bis ins Jahr 2022.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss zu Ivacaftor aus dem Jahr 2012 historisch ist und durch neuere Verfahren aufgehoben wurde. Für aktuelle Verordnungs- und Erstattungsfragen sollte stets auf die neuesten Beschlüsse des G-BA ab dem Jahr 2019 zurückgegriffen werden.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß dem Dokument bezieht sich die Bewertung auf Patienten mit zystischer Fibrose, die eine G551D-Mutation aufweisen.
Die Nutzenbewertung des G-BA aus dem Jahr 2012 schließt Personen ab einem Alter von 6 Jahren ein.
Laut den vorliegenden Daten wurde dieser spezifische Beschluss aufgehoben. Er wurde durch ein neueres Verfahren aus dem Jahr 2019 ersetzt, nachdem die 50-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde.
Ja, in der Dokumentation des G-BA wird Ivacaftor (Kalydeco®) explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre) (G-BA, 2012). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.