Zystische Fibrose (Ivacaftor): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat 2014 ein Nutzenbewertungsverfahren für den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Rahmendaten des Verfahrens.
Ivacaftor ist ein Medikament zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose), einer angeborenen Stoffwechselerkrankung. Das Medikament besitzt den Status eines Arzneimittels zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Das spezifische Anwendungsgebiet dieses Verfahrens umfasste Patienten ab einem Alter von 6 Jahren mit diversen Mutationen. Es wird dokumentiert, dass der ursprüngliche Beschluss aus dem Jahr 2015 mittlerweile durch ein neueres Verfahren aufgehoben wurde.
Empfehlungen
Der vorliegende Text enthält keine direkten klinischen Behandlungsempfehlungen, sondern dokumentiert den administrativen Ablauf der G-BA-Nutzenbewertung.
Verfahrensgegenstand
Laut G-BA-Dokumentation bezieht sich das Bewertungsverfahren auf folgende Eckpunkte:
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Wirkstoff: Ivacaftor (Handelsname: Kalydeco®)
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Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
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Patientengruppe: Kinder ab 6 Jahren und Erwachsene mit diversen Mutationen
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Sonderstatus: Das Medikament ist als Orphan Drug klassifiziert
Status des Beschlusses
Der G-BA weist ausdrücklich darauf hin, dass die in diesem Verfahren gefassten Beschlüsse nicht mehr gültig sind.
Der ursprüngliche Beschluss vom 19.02.2015 wurde durch ein nachfolgendes Nutzenbewertungsverfahren vom 01.09.2019 aufgehoben. Das neuere Verfahren behandelt Ivacaftor bei zystischer Fibrose mit diversen Gating-Mutationen (ab 6 Jahren) nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss zu Ivacaftor aus dem Jahr 2015 historisch ist und offiziell aufgehoben wurde. Hinsichtlich aktueller Verordnungs- und Erstattungsfragen verweist die Dokumentation auf die neueren G-BA-Beschlüsse ab dem Jahr 2019.
Häufig gestellte Fragen
Nein, laut G-BA-Dokumentation wurde der Beschluss aus dem Jahr 2015 aufgehoben. Er wurde durch ein neueres Nutzenbewertungsverfahren vom 01.09.2019 ersetzt.
Das Bewertungsverfahren aus dem Jahr 2014 bezog sich auf Patienten mit zystischer Fibrose ab einem Alter von 6 Jahren.
Ja, der G-BA führt den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) in diesem Verfahren als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, div. Mutationen, ≥ 6 Jahre) (G-BA, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.