Ataluren (DMD): Klinischer Nutzen und Indikation
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Kurztexten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Sie beschreibt das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Ataluren (Handelsname Translarna™).
Ataluren wird im therapeutischen Gebiet der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt. Hierbei handelt es sich um eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des Muskel-Skelett-Systems.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Das hier beschriebene ursprüngliche Verfahren wurde unter der Vorgangsnummer 2014-12-01-D-149 geführt und ist mittlerweile abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Recherche zur Nutzenbewertung von Ataluren ist zu beachten, dass der ursprüngliche G-BA-Beschluss aus dem Jahr 2015 nicht mehr gültig ist. Es wird darauf hingewiesen, dass dieser durch eine Neubewertung nach Fristablauf vom 01.06.2016 aufgehoben wurde. Für aktuelle Informationen zur Erstattungsfähigkeit und zum Zusatznutzen sollte daher zwingend auf die Dokumente des neueren Verfahrens zurückgegriffen werden.
Häufig gestellte Fragen
Ja, laut den Dokumenten des G-BA ist Ataluren (Translarna™) offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Nein, der Beschluss vom 21.05.2015 wurde aufgehoben. Die Aufhebung erfolgte durch ein nachfolgendes Nutzenbewertungsverfahren im Juni 2016.
Das Nutzenbewertungsverfahren bezieht sich auf das therapeutische Gebiet der Duchenne-Muskeldystrophie. Dies wird in die Kategorie der Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems eingeordnet.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ataluren (G-BA, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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