Hämophilie B: Albutrepenonacog alfa (Idelvion) Therapie
Hintergrund
Hämophilie B ist eine seltene, angeborene Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor IX verursacht wird. Dies führt zu einer erhöhten Blutungsneigung, die unbehandelt schwere Gelenk- und Organschäden zur Folge haben kann.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren für den Wirkstoff Albutrepenonacog alfa (Handelsname Idelvion) durchgeführt. Es handelt sich hierbei um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Anlass für dieses spezifische Verfahren war die Überschreitung der gesetzlichen Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro für Orphan Drugs. Der entsprechende Beschluss trat am 07.04.2022 in Kraft.
💡Praxis-Tipp
Da es sich bei Albutrepenonacog alfa um ein Orphan Drug handelt, für das die 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze überschritten wurde, unterliegt es einer regulären Nutzenbewertung durch den G-BA. Es wird darauf hingewiesen, dass das Präparat altersunabhängig sowohl zur Akuttherapie als auch zur Blutungsprophylaxe bei Hämophilie B zugelassen ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA ist der Wirkstoff für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) indiziert.
Die Dokumentation des G-BA hält fest, dass das Präparat bei allen Altersgruppen angewendet werden kann. Es gibt keine spezifischen Alterseinschränkungen.
Das Verfahren wurde eingeleitet, da das Orphan Drug die gesetzliche Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro überschritten hat. In solchen Fällen ist eine erneute, reguläre Nutzenbewertung durch den G-BA erforderlich.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Albutrepenonacog alfa (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel) (G-BA, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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