Nutzenbewertung: Nonacog beta pegol bei Hämophilie B (G-BA)
Hintergrund
Hämophilie B ist eine angeborene Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor IX verursacht wird. Zur Vermeidung von schweren Blutungskomplikationen und Gelenkschäden ist oft eine lebenslange Substitutionstherapie erforderlich.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Nonacog beta pegol (Handelsname Refixia) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses.
Das ursprüngliche Verfahren wurde im April 2018 mit einem Beschluss abgeschlossen. Ein weiteres Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff wurde im September 2023 beendet.
Empfehlungen
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut G-BA-Beschluss umfasst das Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Nonacog beta pegol (Refixia) folgende Indikationen:
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Die Behandlung von akuten Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel).
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Die Prophylaxe von Blutungen bei dieser Patientengruppe.
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Die Anwendung ist ausschließlich für Patienten im Alter von 12 Jahren und älter vorgesehen.
Verfahrensdetails der Nutzenbewertung
Der Beschluss zur Nutzenbewertung legt die Grundlage für die Therapie in der gesetzlichen Krankenversicherung fest. Die Dokumentation des G-BA umfasst folgende formale Aspekte:
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Die Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie als Basis der Bewertung.
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Die Bewertung des Zusatznutzens durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG).
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Einen separaten Beschluss zu den resultierenden Therapiekosten.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Nonacog beta pegol (Refixia) wird darauf hingewiesen, dass die Zulassung gemäß G-BA-Dokumentation explizit auf Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit angeborenem Faktor-IX-Mangel beschränkt ist. Für jüngere Kinder ist dieses spezifische Präparat laut dem vorliegenden Beschluss nicht im Anwendungsgebiet erfasst.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss ist Nonacog beta pegol (Refixia) für Patienten im Alter von 12 Jahren und älter zugelassen. Es wird bei angeborenem Faktor-IX-Mangel eingesetzt.
Das Präparat wird gemäß der Fachinformation zur Behandlung von akuten Blutungen eingesetzt. Zudem ist es für die Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie B indiziert.
Die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V ermittelt den Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Darauf basierend werden die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung festgelegt.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Nonacog beta pegol (Hämophilie B, ≥ 12 Jahre) (G-BA, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.