Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Zellbasierte Therapie
Hintergrund
Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch als Motoneuron-Erkrankung (MND) bekannt, ist eine rasch fortschreitende und tödlich verlaufende neurologische Erkrankung. Bisher existiert keine kurative Behandlung, weshalb sich aktuelle Therapieansätze primär auf die Linderung von Symptomen und den Erhalt der Lebensqualität konzentrieren.
Basierend auf präklinischen Daten gelten zellbasierte Therapien als vielversprechender Behandlungsansatz für ALS. Dieser Cochrane Review aus dem Jahr 2019 evaluiert die klinische Wirksamkeit solcher Stammzelltherapien im Vergleich zu Placebo oder keiner zusätzlichen Behandlung.
Die Autoren betonen, dass das therapeutische Potenzial aufgrund eines Mangels an qualitativ hochwertigen klinischen Studien bisher nicht vollständig bewertet werden konnte. Ziel des Reviews ist es, die aktuelle Evidenz aus randomisiert-kontrollierten Studien (RCTs) zusammenzufassen.
💡Praxis-Tipp
Der Review weist darauf hin, dass die bisherigen positiven Effekte von Stammzelltherapien auf den ALSFRS-R-Score in kleinen Phase-II-Studien unterhalb der klinischen Relevanzschwelle von 4 Punkten liegen. Es wird betont, dass diese vorläufigen Daten nicht ausreichen, um eine klinische Wirksamkeit zu belegen oder eine routinemäßige Anwendung außerhalb von klinischen Studien zu begründen.
Häufig gestellte Fragen
Laut dem Cochrane Review gibt es derzeit keine qualitativ hochwertige Evidenz, die eine Wirksamkeit von zellbasierten Therapien bei ALS belegt. Es ist unklar, ob diese Behandlungen das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder das Überleben verbessern können.
In der ausgewerteten Studie zeigte sich kein eindeutiger Unterschied hinsichtlich der Gesamtzahl oder der Schwere von unerwünschten Ereignissen zwischen der Stammzellgruppe und der Kontrollgruppe. Die Evidenz für diese Aussage wird jedoch als niedrig eingestuft.
Der ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) ist ein Instrument zur Messung der funktionellen Einschränkung bei ALS. Er reicht von 48 Punkten (normale Funktion) bis 0 Punkten (maximale Einschränkung), wobei eine Änderung von mindestens 4 Punkten als klinisch relevant gilt.
In der Hauptstudie des Reviews wurde die Gabe von autologen Knochenmark-Mesenchymstammzellen (BM-MSC) als Zusatztherapie zu Riluzol untersucht. Die Kontrollgruppe erhielt in diesem Fall ausschließlich Riluzol.
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Quelle: Cochrane Review: Cell-based therapies for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease (Cochrane, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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