Defitelio (Defibrotid): Keine VOD-Prophylaxe (BfArM)
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf einem Rote-Hand-Brief des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) aus dem Jahr 2022. Die hepatische venookklusive Erkrankung (VOD), auch als sinusoidales Obstruktionssyndrom (SOS) bekannt, ist eine potenziell lebensbedrohliche Komplikation nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT).
Defibrotid (Handelsname Defitelio®) ist ein Wirkstoff, der im Rahmen dieser schweren endothelialen Schädigung eingesetzt wird. Die vorliegende Sicherheitswarnung adressiert spezifisch den Einsatz des Medikaments zur Prophylaxe der Erkrankung.
Empfehlungen
Der Rote-Hand-Brief des BfArM formuliert eine klare Warnung bezüglich der prophylaktischen Anwendung von Defibrotid (Defitelio®).
Studienabbruch wegen Nichtwirksamkeit
Laut der Sicherheitsinformation wurde die klinische Studie 15-007 vorzeitig gestoppt. In dieser Studie wurde Defibrotid in Kombination mit der besten unterstützenden Therapiemaßnahme (Best Supportive Care, BSC) mit einer alleinigen BSC-Behandlung verglichen.
Ziel der Studie war es, die Wirksamkeit zur Prophylaxe von venookklusiven Erkrankungen nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation zu evaluieren. Der Abbruch erfolgte aufgrund von Nichtwirksamkeit, welche durch eine Futility-Analyse (Aussichtslosigkeitsanalyse) belegt wurde.
Konsequenzen für die Praxis
Aus den Studienergebnissen leitet das BfArM folgende Kernanweisung ab:
- Defitelio® darf nicht zur Prophylaxe einer venookklusiven Erkrankung (VOD) angewendet werden.
Kontraindikationen
Kontraindikation für den prophylaktischen Einsatz
Gemäß dem Rote-Hand-Brief ist die Anwendung von Defibrotid (Defitelio®) zur Prophylaxe der hepatischen venookklusiven Erkrankung (VOD) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) untersagt. Der Einsatz in dieser Indikation hat sich in Studien als nicht wirksam erwiesen.
💡Praxis-Tipp
Es wird dringend darauf hingewiesen, Defibrotid (Defitelio®) im Kontext einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation nicht prophylaktisch einzusetzen. Der prophylaktische Einsatz bietet laut einer gestoppten Studie keinen Zusatznutzen gegenüber der alleinigen Best Supportive Care.
Häufig gestellte Fragen
Der Rote-Hand-Brief wurde veröffentlicht, weil eine klinische Studie zur VOD-Prophylaxe wegen Nichtwirksamkeit abgebrochen werden musste. Das BfArM warnt daher vor dem prophylaktischen Einsatz des Medikaments.
Nein, laut der Sicherheitswarnung darf Defitelio nicht zur Prophylaxe einer venookklusiven Erkrankung nach einer Stammzelltransplantation angewendet werden.
Die Warnung basiert auf den Ergebnissen der Studie 15-007. Eine Futility-Analyse zeigte, dass die Kombination aus Defibrotid und Best Supportive Care (BSC) der alleinigen BSC-Behandlung in der Prophylaxe nicht überlegen war.
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Quelle: Rote-Hand-Brief Defitelio® (Defibrotid): Keine Anwendung zur Prophylaxe der hepatischen venookklusiven Erkrankung (VOD) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) (BfArM, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.