Pomalidomid: Indikation und Therapie bei Myelom-Rezidiv
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A15-42 aus dem Jahr 2016 bewertet den Zusatznutzen von Pomalidomid in Kombination mit Dexamethason. Das Anwendungsgebiet umfasst erwachsene Personen mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom.
Voraussetzung für die Behandlung in diesem Setting ist, dass bereits mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Lenalidomid und Bortezomib, erfolgt sind. Zudem muss unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression aufgetreten sein.
Für die Bewertung unterscheidet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) zwei Gruppen. Dies sind zum einen Personen, die für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, und zum anderen solche, für die dies nicht zutrifft.
Empfehlungen
Die Bewertung des IQWiG kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen bezüglich des Zusatznutzens:
Zielgerichtete Therapie möglich
Für die Gruppe der Personen, die für eine patientenindividuelle zielgerichtete Therapie infrage kommen, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
Der pharmazeutische Unternehmer legte hierzu die Studie MM-003 vor, welche Pomalidomid plus niedrigdosiertes Dexamethason mit hochdosiertem Dexamethason verglich.
Laut Bericht ist diese Studie aus folgenden Gründen für die Bewertung ungeeignet:
-
Hochdosiertes Dexamethason als Monotherapie stellt keine adäquate patientenindividuelle zielgerichtete Therapie dar.
-
Die Verabreichung von Dexamethason im Kontrollarm erfolgte nicht zulassungskonform und in deutlich überhöhter Dosis.
-
Individuelle Dosisanpassungen in Abhängigkeit vom Ansprechen waren im Studienprotokoll nicht vorgesehen.
Zielgerichtete Therapie nicht möglich
Für Personen, die nicht für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, legte der G-BA Best Supportive Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie fest.
Da für diesen Vergleich keine relevanten Studiendaten vorgelegt wurden, ist auch für diese Gruppe ein Zusatznutzen nicht belegt.
Dosierung
Der Bericht nennt im Rahmen der Kosten- und Studienanalyse folgende Dosierungen für die eingesetzten Wirkstoffe:
| Wirkstoff | Dosierung | Zyklus |
|---|---|---|
| Pomalidomid | 4 mg (Initialdosis) einmal täglich an Tag 1 bis 21 | 28-Tage-Zyklus |
| Dexamethason (Studie MM-003, ≤ 75 Jahre) | 40 mg an Tag 1-4, 9-12 und 17-20 | 28-Tage-Zyklus |
| Dexamethason (Studie MM-003, > 75 Jahre) | 20 mg an Tag 1-4, 9-12 und 17-20 | 28-Tage-Zyklus |
| Lenalidomid | 25 mg (Initialdosis) einmal täglich an Tag 1 bis 21 | 28-Tage-Zyklus |
| Doxorubicin | 60 bis 75 mg/m2 intravenös | 21-Tage-Zyklus |
Kontraindikationen
Der Bericht weist darauf hin, dass bei einer Behandlung mit hochdosiertem Dexamethason (wie im Kontrollarm der Studie MM-003 mit 480 mg pro Zyklus) mit erheblichen Toxizitäten zu rechnen ist.
Zudem wird betont, dass bei einer Langzeittherapie mit Dexamethason auf Prednison oder Prednisolon umgestellt werden sollte. Dies wird empfohlen, um die Nebennierenrindensuppression zu verringern.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass die in klinischen Studien gewählte Kontrolltherapie kritisch auf ihre Zulassungskonformität geprüft werden muss. In der vorgelegten Zulassungsstudie wurde Dexamethason in einer Dosis verabreicht, die weit oberhalb der empfohlenen Tageshöchstdosis lag. Es wird hervorgehoben, dass eine solche nicht zulassungskonforme Anwendung die Ableitung eines Zusatznutzens unmöglich machen kann.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Pomalidomid beim rezidivierten und refraktärem multiplen Myelom nicht belegt. Dies gilt sowohl für Personen, die für eine zielgerichtete Therapie geeignet sind, als auch für solche, für die nur Best Supportive Care infrage kommt.
Die Studie wurde nicht anerkannt, da der Kontrollarm mit hochdosiertem Dexamethason keine adäquate patientenindividuelle Therapie darstellte. Zudem wurde Dexamethason laut Bericht nicht zulassungskonform und in einer zu hohen Dosierung eingesetzt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss legt für geeignete Personen eine patientenindividuelle zielgerichtete Therapie nach Maßgabe des Arztes fest. Ist eine solche Therapie nicht mehr möglich, wird Best Supportive Care (BSC) als Vergleichstherapie herangezogen.
Der Bericht gibt an, dass Pomalidomid gemäß Fachinformation in einer Initialdosis von 4 mg verabreicht wird. Die Einnahme erfolgt einmal täglich an den Tagen 1 bis 21 eines 28-tägigen Zyklus.
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Quelle: IQWiG A15-42: Pomalidomid - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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