Perampanel: Zusatztherapie fokaler Anfälle bei Kindern
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Perampanel.
Die Bewertung bezieht sich auf den Einsatz als Zusatztherapie bei Kindern im Alter von 4 bis unter 12 Jahren. Es geht um die Behandlung von Epilepsie mit fokalen Anfällen, mit oder ohne sekundäre Generalisierung.
Ziel der Bewertung ist der Vergleich von Perampanel mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Diese besteht aus einer patientenindividuellen antiepileptischen Zusatztherapie unter Berücksichtigung verschiedener etablierter Wirkstoffe.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Der G-BA legt als Vergleichstherapie eine patientenindividuelle antiepileptische Zusatztherapie fest. Hierfür kommen Wirkstoffe wie Brivaracetam, Eslicarbazepin, Gabapentin, Lacosamid, Lamotrigin, Levetiracetam, Oxcarbazepin, Topiramat, Valproinsäure oder Zonisamid infrage.
Bewertung der Studiendaten
Laut IQWiG-Bericht legte der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Es wurden lediglich zwei einarmige Studien (E2007-G000-311 und E2007-G000-232) eingereicht.
Diese Studien werden vom IQWiG als ungeeignet für die Ableitung eines Zusatznutzens eingestuft. Ein wesentlicher Kritikpunkt ist, dass in der Baselinephase der Studien keine patientenindividuellen Anpassungen der bisherigen Therapie erlaubt waren.
Zudem wird kritisiert, dass in einer der Studien die Erhaltungsphase mit lediglich 4 Wochen deutlich zu kurz war. Für die Nutzenbewertung bei Epilepsie wird eine Mindestdauer der Erhaltungsphase von 12 Wochen vorausgesetzt.
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund des Fehlens geeigneter vergleichender Daten gibt es laut IQWiG keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Ein Zusatznutzen von Perampanel gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
Dosierung
Der IQWiG-Bericht zitiert folgende Vorgaben zur Dosierung aus der Fachinformation sowie aus den bewerteten Studien:
| Medikament | Indikation | Tagesdosis (Erhaltung) | Anmerkung |
|---|---|---|---|
| Perampanel | Fokale Anfälle (Kinder 4 bis <12 Jahre) | 4-8 mg | Untere Grenze kann bei Gewicht <20 kg auch 2 mg betragen |
| Perampanel | Titrationsbeginn (ohne enzyminduzierende Antiepileptika) | 2 mg | Wöchentliche Steigerung auf bis zu 8 mg (max. 12 mg) |
| Perampanel | Titrationsbeginn (mit enzyminduzierenden Antiepileptika) | 4 mg | Steigerung auf bis zu 12 mg (max. 16 mg) |
Es wird darauf hingewiesen, dass die Dosierung bei Kindern gewichtsadaptiert nach festen Vorgaben erfolgen soll (unter 20 kg, 20 bis unter 30 kg und ab 30 kg).
Kontraindikationen
Der Bericht erwähnt Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff als Kontraindikation für Perampanel.
Zudem wird angemerkt, dass Valproinsäure aufgrund von potenziell auftretenden Leberschäden und Teratogenität bei Kindern nicht regelhaft infrage kommt. Im Rahmen einer patientenindividuellen Therapie kann sie jedoch eine Option darstellen.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht betont, dass für die Bewertung eines Zusatznutzens bei Antiepileptika zwingend vergleichende Daten gegenüber einer patientenindividuellen Therapieoptimierung erforderlich sind. Einarmige Studien ohne Anpassungsmöglichkeit der Basistherapie werden als methodisch unzureichend eingestuft. Zudem wird bei Epilepsie-Studien eine Mindestdauer der Erhaltungsphase von 12 Wochen vorausgesetzt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Perampanel gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Kindern von 4 bis unter 12 Jahren nicht belegt. Es fehlten geeignete vergleichende Studiendaten.
Der G-BA definiert eine patientenindividuelle antiepileptische Zusatztherapie als Vergleich. Hierzu zählen Wirkstoffe wie Levetiracetam, Lamotrigin, Brivaracetam oder Topiramat.
Die Startdosis liegt laut den im Bericht zitierten Vorgaben bei 2 mg pro Tag, beziehungsweise bei 4 mg bei gleichzeitiger Gabe enzyminduzierender Antiepileptika. Die Dosierung soll gewichtsadaptiert erfolgen.
Der Bericht kritisiert, dass es sich um einarmige Studien handelte und kein direkter Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie stattfand. Zudem war in einer Studie die Erhaltungsphase mit 4 Wochen deutlich zu kurz.
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Quelle: IQWiG A20-117: Perampanel (fokale Anfälle) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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