Palopegteriparatid: Therapie bei Hypoparathyreoidismus
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A24-04 untersucht den Wirkstoff Palopegteriparatid zur Behandlung von Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus. Es handelt sich um eine Parathormon-Substitutionstherapie.
Das Verfahren bewertet den Zusatznutzen gegenüber der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Diese besteht aus einer Parathormon-Ersatztherapie, sofern eine konventionelle Therapie mit Kalzium und Vitamin D nicht ausreichend ist.
Zusätzlich zur Parathormon-Ersatztherapie erhalten die Betroffenen laut Bericht eine Substitution mit Kalzium und Vitamin D, wie beispielsweise Calcitriol oder Alfacalcidol.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Palopegteriparatid nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für den Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie Parathormon vor.
Vorgelegte Evidenz
Der pharmazeutische Unternehmer reichte supportiv die Phase-III-Studie PaTHway ein. Diese Studie wird im Bericht wie folgt charakterisiert:
-
Es handelt sich um einen Vergleich von Palopegteriparatid mit Placebo.
-
Beide Studienarme erhielten zusätzlich eine konventionelle Therapie aus Kalzium und Vitamin D.
-
Eine Behandlung mit Parathormon war in der Studie nicht erlaubt.
Methodische Einschränkungen
Die Studie PaTHway ist laut Bewertung für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet. Die vom G-BA festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie wurde nicht umgesetzt.
Zudem lagen dem Bericht weder geeignete Ergebnisse aus direkt vergleichenden Studien noch aus indirekten Vergleichen vor. Der Gemeinsame Bundesausschuss trifft die finale Entscheidung über den Zusatznutzen.
Dosierung
| Wirkstoff | Startdosis | Erhaltungsdosis | Applikation |
|---|---|---|---|
| Palopegteriparatid | 18 µg einmal täglich | 6 bis 60 µg einmal täglich | subkutan (s.c.) |
Die Dosierung muss laut Fachinformation patientenindividuell in Abhängigkeit des regelmäßig zu messenden Serumkalziumspiegels titriert werden. Bei älteren Personen ist keine Dosisanpassung erforderlich.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation bestehen folgende Kontraindikationen für die Anwendung:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
-
Pseudohypoparathyreoidismus
Zudem nennt das Dokument spezifische Warnhinweise:
-
Hyper- und Hypokalzämie: Das Risiko für schwere Hyperkalzämien ist bei Therapiebeginn oder Dosiserhöhung am höchsten. Ein abruptes Absetzen birgt ein hohes Risiko für schwere Hypokalzämien.
-
Herzglykoside: Bei gleichzeitiger Anwendung wird eine Überwachung der Serumkalzium- und Herzglykosidspiegel empfohlen, da eine Hyperkalzämie zu einer Digitalis-Toxizität führen kann.
-
Osteosarkomrisiko: Bei Personen mit Knochenmetastasen, vorangegangener Skelettbestrahlung oder bestimmten metabolischen Knochenerkrankungen soll die Anwendung mit Vorsicht erfolgen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass die Produktion des bisherigen Parathormon-Präparats (Natpar) Ende 2024 weltweit eingestellt werden soll. Bei einer Umstellung auf Palopegteriparatid wird eine engmaschige Überwachung des Serumkalziumspiegels empfohlen, da bei abrupten Dosisänderungen ein hohes Risiko für schwerwiegende Hypokalzämien (Kalzium-Crash) oder Hyperkalzämien besteht.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG sieht einen Zusatznutzen von Palopegteriparatid bei chronischem Hypoparathyreoidismus als nicht belegt an. Es fehlten geeignete Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Der G-BA hat als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Parathormon-Ersatztherapie festgelegt. Diese kommt zum Einsatz, wenn eine konventionelle Therapie mit Kalzium und Vitamin D nicht ausreicht.
In der PaTHway-Studie wurde Palopegteriparatid mit Placebo verglichen, während eine Behandlung mit Parathormon nicht erlaubt war. Somit wurde die geforderte zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt.
Die empfohlene Startdosis beträgt 18 µg einmal täglich subkutan. Die Erhaltungsdosis wird patientenindividuell zwischen 6 und 60 µg anhand des Serumkalziumspiegels titriert.
Laut einem zitierten Rote-Hand-Brief soll die Produktion sämtlicher Dosisstärken von Natpar Ende 2024 weltweit eingestellt werden. Vorhandene Bestände werden noch bis zum Verfallsdatum ausgeliefert.
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Quelle: IQWiG A24-04: Palopegteriparatid (chronischer Hypoparathyreoidismus) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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