Midostaurin bei AML: Indikation und Therapiekosten
Hintergrund
Midostaurin ist ein Orphan-Drug, das zur Behandlung der neu diagnostizierten akuten myeloischen Leukämie (AML) sowie der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose zugelassen ist. Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen nach § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung konzentriert sich daher auf die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten.
Die Zielpopulationen umfassen Erwachsene mit AML und FLT3-Mutation sowie Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL).
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende Anwendungsgebiete und Therapiemodalitäten zusammen:
Anwendungsgebiet akute myeloische Leukämie (AML)
Laut IQWiG-Bericht wird Midostaurin bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter AML und FLT3-Mutation eingesetzt. Die Therapie erfolgt in mehreren Phasen:
-
Zur Induktion in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie (Daunorubicin und Cytarabin)
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Zur Konsolidierung mit einer Hochdosis-Chemotherapie (Cytarabin)
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Als Erhaltungstherapie in kompletter Remission als Midostaurin-Monotherapie
Anwendungsgebiet fortgeschrittene systemische Mastozytose
Gemäß der Bewertung wird Midostaurin als Monotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten angewendet. Dies umfasst folgende Subtypen der Erkrankung:
-
Aggressive systemische Mastozytose (ASM)
-
Systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN)
-
Mastzellleukämie (MCL)
Begleitmedikation und Monitoring
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, nach der prophylaktische Antiemetika in Übereinstimmung mit der nationalen medizinischen Praxis verabreicht werden sollten. Zudem wird auf die Notwendigkeit folgender Kontrollen hingewiesen:
-
Regelmäßige Bestimmung der Leukozytenzahl
-
Überwachung auf Anzeichen von Infektionen
-
Überwachung auf pulmonale Symptome
Dosierung
| Indikation | Dosierung | Anwendungsart |
|---|---|---|
| AML (Induktion, Konsolidierung, Erhaltung) | 50 mg 2-mal täglich | oral |
| Fortgeschrittene systemische Mastozytose | 100 mg 2-mal täglich | oral |
Der Bericht merkt an, dass Midostaurin in der Induktions- und Konsolidierungsphase der AML an den Tagen 8 bis 21 eines Zyklus verabreicht wird. Die Erhaltungstherapie bei AML erfolgt in bis zu 12 Zyklen an jeweils 28 Behandlungstagen.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass bei der Kombinationstherapie der AML die Gabe von Cytarabin gemäß Fachinformation ausschließlich im stationären Bereich erfolgen soll. Dies führt zu zusätzlichen stationären Kosten während der Induktions- und Konsolidierungsphase, die bei der Therapieplanung berücksichtigt werden sollten.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht beträgt die Dosierung von Midostaurin in allen Therapiephasen der akuten myeloischen Leukämie 50 mg oral zweimal täglich.
Ja, gemäß der Bewertung wird Midostaurin bei der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose, einschließlich ASM, SM-AHN und MCL, als Monotherapie angewendet.
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, die eine prophylaktische Gabe von Antiemetika nach individueller Verträglichkeit empfiehlt.
Es wird auf die Notwendigkeit regelmäßiger Bestimmungen der Leukozytenzahl sowie auf die klinische Überwachung hinsichtlich Infektionen und pulmonaler Symptome hingewiesen.
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Quelle: IQWiG G17-12: Midostaurin (akute myeloische Leukämie) - Bewertung gemäß §35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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