Medizinforschungsgesetz: Pädiatrische Studienzulassung
Hintergrund
Die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) hat eine Stellungnahme zum Kabinettsentwurf des Medizinforschungsgesetzes veröffentlicht. Grundsätzlich wird der Entwurf begrüßt, da Innovationen in der Medizinforschung auch Kindern und Jugendlichen zugutekommen müssen.
Kinder stellen eine besonders vulnerable Patientengruppe dar, weshalb altersangemessene Aufklärung und Einwilligung nach den Prinzipien der Good Clinical Practice essenziell sind. Gleichzeitig dürfen diese Schutzmechanismen den Zugang zu klinischen Studien nicht unverhältnismäßig erschweren.
Aktuell dauern Genehmigungsverfahren für klinische Prüfungen in Deutschland durchschnittlich 150 bis 300 Tage. Diese Verzögerungen sowie hohe regulatorische Hürden führen zu einem Mangel an pädiatrischen Studien und resultieren in einem häufigen Off-Label-Use von Arzneimitteln in der Kinderheilkunde.
Empfehlungen
Die Stellungnahme formuliert folgende zentrale Forderungen und Positionen zum Gesetzentwurf:
Beschleunigung und Entbürokratisierung
Die DGKJ unterstützt nachdrücklich das Ziel, die Abläufe zu verschlanken und Anträge zur klinischen Prüfung von Arzneimitteln schneller zu bearbeiten.
Zudem werden folgende von der Leopoldina geforderte Maßnahmen unterstützt:
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Verbesserung der datenschutzrechtlichen Rahmenbedingungen
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Registrierungs- und Publikationspflicht für klinische Studien
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Verbindliche Mustervertragsklauseln
Die bereits umgesetzte Vereinfachung für studienbedingte Röntgenuntersuchungen, die nun nicht mehr separat beim Bundesamt für Strahlenschutz beantragt werden müssen, wird ausdrücklich begrüßt.
Vereinfachung Sonstiger Studien
Ein besonderes Augenmerk wird auf die Differenzierung zwischen Zulassungsstudien und sogenannten Sonstigen Studien gelegt. Da viele bewährte Therapien in der Pädiatrie off-label erfolgen, fallen aktuell selbst einfache Anwendungsbeobachtungen unter das strenge Arzneimittelgesetz (AMG).
Es wird gefordert, dass prospektive Daten aus der medizinischen Standardbehandlung mit Off-Label-Medikamenten einfacher in Registern oder nicht-interventionellen Studien ausgewertet werden können. Auch Studien mit bereits zugelassenen Medikamenten sollen in einem einfacheren Verfahren durchgeführt werden.
Struktur der Ethikkommissionen
Die geplante Einrichtung einer zentralen Bundesethikkommission am BfArM wird kritisch bewertet und abgelehnt, da Parallelstrukturen und zusätzliche Prüfinstanzen befürchtet werden. Stattdessen wird ein System mehrerer spezialisierter Ethikkommissionen befürwortet.
Bei multizentrischen Studien müssen laut Stellungnahme Doppelprüfungen durch lokale Ethikkommissionen, die über die Prüfung der lokalen Eignung hinausgehen, durch stringente Prozesse verhindert werden.
Pädiatrische Expertise
Es wird die Etablierung spezialisierter Ethikkommissionen für die Altersgruppe der Kinder und Jugendlichen gefordert. Diese könnten mit Standorten des Deutschen Forschungszentrums für Kinder- und Jugendgesundheit assoziiert sein.
Zudem wird betont, dass bei Studien mit Minderjährigen ausschließlich Ärztinnen und Ärzte aus der Kinder- und Jugendmedizin oder entsprechend spezialisierten Disziplinen (z. B. Kinderchirurgie) rekrutiert werden sollen.
💡Praxis-Tipp
Die Stellungnahme weist darauf hin, dass aufgrund des häufigen Off-Label-Gebrauchs in der Pädiatrie selbst einfache nicht-interventionelle Studien oft unter die strengen Vorgaben des Arzneimittelgesetzes (AMG) fallen. Es wird hervorgehoben, wie wichtig es ist, bei der Planung von Anwendungsbeobachtungen diese regulatorische Hürde frühzeitig zu berücksichtigen, bis gesetzliche Vereinfachungen für Sonstige Studien greifen.
Häufig gestellte Fragen
Laut der Stellungnahme scheut die Industrie oft die hohen Kosten und den enormen regulatorischen Aufwand. Dies führt dazu, dass viele Arzneimittel in der Pädiatrie mangels Daten im Off-Label-Use verabreicht werden müssen.
Die durchschnittliche Dauer zur Genehmigung von Anträgen in Deutschland liegt laut dem Dokument derzeit zwischen 150 und 300 Tagen. Die Fachgesellschaft sieht darin eine erhebliche Innovationsbremse.
Der Gesetzentwurf sieht vor, dass diese Untersuchungen frühzeitig im Antragsverfahren berücksichtigt werden. Ein separates Antragsverfahren beim Bundesamt für Strahlenschutz ist demnach nicht mehr erforderlich.
Die Einrichtung einer zentralen Bundesethikkommission am BfArM wird abgelehnt. Es wird befürchtet, dass dadurch eine zusätzliche Prüfinstanz und verzögernde Parallelstrukturen zu den bestehenden Kommissionen entstehen.
Es wird gefordert, dass ausschließlich Ärztinnen und Ärzte aus der Kinder- und Jugendmedizin oder darauf spezialisierten Disziplinen wie der Kinderchirurgie für diese Studien rekrutiert werden.
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Quelle: DGKJ: Zum Kabinettsentwurf eines Medizinforschungsgesetzes (DGKJ, 2026). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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