Lusutrombopag: Indikation bei schwerer Thrombozytopenie
Hintergrund
Lusutrombopag wird zur Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung (CLD) eingesetzt, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte als zweckmäßige Vergleichstherapie das beobachtende Abwarten fest. Dies schließt die Gabe von Thrombozytentransfusionen ein, sofern diese medizinisch indiziert sind.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertete den Zusatznutzen von Lusutrombopag auf Basis der Studien L-PLUS 1, L-PLUS 2 und M0626 im Vergleich zu Placebo.
Empfehlungen
Das IQWiG formuliert basierend auf der Dossierbewertung folgende Ergebnisse:
Bewertung des Zusatznutzens
Das IQWiG sieht keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Lusutrombopag gegenüber dem beobachtenden Abwarten (Zusatznutzen nicht belegt). Die zweckmäßige Vergleichstherapie wurde in den Studien laut IQWiG nicht sachgerecht umgesetzt.
Kritik an der Studienmethodik
In den Studien wurden prophylaktische Thrombozytentransfusionen fast ausschließlich an einen starren Thrombozytenwert (< 50 x 10^9/l) geknüpft. Laut Leitlinien erfordert die Indikationsstellung jedoch eine patientenindividuelle Bewertung des Blutungsrisikos unter Einbezug weiterer Faktoren.
Der Endpunkt zur Anzahl der Patientinnen und Patienten ohne Transfusion ist daher laut IQWiG nicht interpretierbar.
Mortalität und Nebenwirkungen
Für die Gesamtmortalität zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Hinsichtlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE) und thromboembolischer Ereignisse ergab sich kein Anhaltspunkt für einen höheren oder geringeren Schaden.
Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in den Studien nicht erhoben.
Dosierung
Die Fachinformation gibt folgende Dosierung vor:
| Wirkstoff | Dosis | Dauer | Zeitpunkt des Eingriffs |
|---|---|---|---|
| Lusutrombopag | 3 mg einmal täglich | 7 Tage | Ab Tag 9 nach Behandlungsbeginn |
Bei Patientinnen und Patienten ab 65 Jahren sowie bei leichter bis mittelschwerer Leber- oder Niereninsuffizienz ist keine Dosisanpassung erforderlich.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation bestehen folgende Kontraindikationen und Warnhinweise:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
-
Thrombotische/thromboembolische Komplikationen: Bei CLD-Patienten besteht ein erhöhtes Risiko für Portalvenen- und Mesenterialvenenthrombosen, welches durch den Wirkmechanismus steigen kann
-
Schwere Leberinsuffizienz (Child-Pugh C): Die Anwendung wird nur empfohlen, wenn der erwartete Nutzen die Risiken übersteigt
-
Schwangerschaft und Stillzeit: Die Anwendung wird nicht empfohlen
💡Praxis-Tipp
Das IQWiG betont, dass die Indikation für eine Thrombozytentransfusion vor invasiven Eingriffen nicht allein von einem starren Thrombozytengrenzwert abhängig gemacht werden sollte. Es wird eine patientenindividuelle Bewertung des Blutungsrisikos unter Einbezug von Blutungssymptomatik und Art des Eingriffs empfohlen.
Häufig gestellte Fragen
Die empfohlene Dosis beträgt 3 mg Lusutrombopag einmal täglich über einen Zeitraum von 7 Tagen. Der geplante invasive Eingriff sollte erst ab Tag 9 nach Behandlungsbeginn durchgeführt werden.
Nein, das IQWiG hat festgestellt, dass ein Zusatznutzen von Lusutrombopag gegenüber dem beobachtenden Abwarten nicht belegt ist. Grund dafür ist die mangelhafte Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie in den Zulassungsstudien.
Laut Fachinformation ist insbesondere auf thrombotische und thromboembolische Komplikationen, wie Portalvenenthrombosen, zu achten. Häufige Nebenwirkungen in den Studien waren zudem Kopfschmerzen und Übelkeit.
Bei leichter bis mittelschwerer Leberinsuffizienz (Child-Pugh A und B) ist keine Dosisanpassung erforderlich. Bei schwerer Leberinsuffizienz (Child-Pugh C) liegen nur begrenzte Daten vor, weshalb eine Anwendung nur bei positivem Nutzen-Risiko-Verhältnis empfohlen wird.
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Quelle: IQWiG A21-157: Lusutrombopag (Thrombozytopenie) - Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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