Mindestmengen bei seltenen Erkrankungen: IQWiG
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Erarbeitung einer Methodik beauftragt. Ziel ist es, den Zusammenhang zwischen Leistungsmenge und Behandlungsqualität bei seltenen Erkrankungen zu bewerten.
Bei seltenen Erkrankungen fehlt oft eine hinreichend aussagekräftige Studienlage, um evidenzbasierte Mindestmengen festzulegen. Kleine Fallzahlen führen häufig zu mangelnder Präzision und verstärken Ungenauigkeiten in Abrechnungsdaten oder bei der Codierung.
Der vorliegende Bericht V24-07 aus dem Jahr 2025 skizziert Lösungsansätze für diese methodische Herausforderung. Der Fokus liegt dabei auf der Übertragbarkeit von Evidenz aus anderen medizinischen Bereichen.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht definiert ein strukturiertes methodisches Vorgehen zur Evidenzbewertung bei seltenen Erkrankungen.
Stufenweises Vorgehen bei der Evidenzbewertung
Zunächst wird eine umfassende systematische Literaturrecherche zu geeigneten Studien durchgeführt. Werden Studien mit hinreichend vertrauenswürdigen Ergebnissen identifiziert, erfolgt die Bewertung analog zu häufigeren Erkrankungen.
Wenn ausschließlich Studien mit geringer Vertrauenswürdigkeit oder gar keine geeigneten Studien vorliegen, wird ein alternativer Ansatz verfolgt. In diesen Fällen kann die Übertragung von Evidenz von einer anderen Population oder Intervention auf die Zielgruppe in Betracht gezogen werden.
Beurteilung der Übertragbarkeit
Die Entscheidung über die Übertragbarkeit von Studienergebnissen erfordert zwingend klinischen und verfahrensbezogenen Sachverstand. Es wird betont, dass die Beurteilung für jeden Endpunkt separat erfolgen muss.
In der Regel werden klinische Expertinnen und Experten für die Zielpopulation sowie für die zu übertragende Ausgangspopulation in den Prozess einbezogen.
Kriterienkatalog zur Evidenzübertragung
Da keine allgemeingültige Checkliste existiert, wurde ein Katalog potenziell relevanter Kriterien erarbeitet, um Unterschiede zwischen Populationen oder Interventionen zu identifizieren:
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Krankheitsbild, Krankheitsverlauf und Diagnosestellung
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Soziodemografische und erkrankungsspezifische Charakteristika sowie Begleiterkrankungen
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Art, Durchführung und Setting der Intervention
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Nachsorge und Begleitbehandlungen
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Endpunkte sowie Spezialisierung und Erfahrung der behandelnden Personen
💡Praxis-Tipp
Bei der Bewertung von Mindestmengen für seltene Erkrankungen ist das Fehlen direkter Evidenz kein absolutes Hindernis. Der IQWiG-Bericht zeigt, dass eine strukturierte Übertragung von Evidenz aus verwandten Indikationen oder Interventionen methodisch zulässig ist. Voraussetzung hierfür ist jedoch eine detaillierte Prüfung anhand spezifischer Kriterien unter Einbezug klinischer Fachexpertise.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht kann in solchen Fällen Evidenz von anderen, vergleichbaren Populationen oder Interventionen übertragen werden. Dies erfordert eine systematische Prüfung auf Übertragbarkeit.
Der methodische Bericht nennt unter anderem Kriterien wie das Krankheitsbild, soziodemografische Charakteristika, die Art der Intervention und das Setting. Die Beurteilung muss für jeden Endpunkt separat und unter Einbezug von Fachexperten erfolgen.
Die geringen Fallzahlen führen laut Bericht zu einer mangelnden statistischen Präzision. Zudem fallen Ungenauigkeiten in Abrechnungsdaten oder bei der Codierung bei kleinen Kohorten deutlich stärker ins Gewicht.
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Quelle: IQWiG V24-07 : Wissenschaftliche Ausarbeitung zur Bewertung eines Zusammenhanges zwischen Leistungsmenge und Qualität des Behandlungsergebnisses bei seltenen Erkrankungen mit geringer Fallzahl (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.