Avacopan bei GPA und MPA: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet das Orphan Drug Avacopan. Es wird zur Behandlung der Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) und der mikroskopischen Polyangiitis (MPA) eingesetzt.
Da Avacopan als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird in einem separaten Schritt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Der Auftrag des IQWiG beschränkt sich in diesem Verfahren auf die Prüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Im Fokus stehen dabei die Ermittlung der Zielpopulationsgröße in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert keine direkten klinischen Therapieempfehlungen, sondern bewertet die epidemiologischen und gesundheitsökonomischen Daten des Herstellers.
Anwendungsgebiet
Avacopan wird laut Bericht für folgende Indikation eingesetzt:
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Behandlung erwachsener Personen mit schwerer, aktiver GPA oder MPA
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Anwendung zwingend in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema
Patientenzahlen und Zielpopulation
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 2180 bis 2282 betroffene Personen. Das IQWiG stuft diese Schätzung jedoch als unsicher ein.
Die Unsicherheit begründet sich laut Bericht durch methodische Mängel in der Herleitung. Insbesondere die Definition einer schweren, aktiven Krankheitsform alleinig über einen Krankenhausaufenthalt von mehr als einem Tag wird als nicht hinreichend spezifisch bewertet.
Therapiekosten
Die reinen Arzneimittelkosten für Avacopan belaufen sich laut Bericht auf 98.913,91 Euro pro Person und Jahr.
Das IQWiG bemängelt, dass der Hersteller die zwingend anfallenden Kosten für die Kombinationspartner (Rituximab oder Cyclophosphamid) nicht quantifiziert hat. Ebenso fehlen Angaben zu zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen wie der regelmäßigen Überwachung von Laborparametern.
Dosierung
Die Dosierungsangaben basieren auf den im Bericht zitierten Fachinformationen.
| Medikament | Dosierung | Anwendung |
|---|---|---|
| Avacopan (Tavneos 10 mg Hartkapseln) | 2-mal täglich | In Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid |
Kontraindikationen
Laut den im Bericht zitierten Angaben der Fachinformation kommt eine Therapie mit Avacopan für bestimmte Personengruppen nicht infrage. Dazu zählen:
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Kinder und Jugendliche
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Schwangere und Stillende
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Personen mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) unter 15 mL/min/1,73 m²
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Dialysepflichtige Personen
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Personen, die eine Plasmaaustausch-Behandlung benötigen
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Avacopan ist zu beachten, dass das Medikament ausschließlich in Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid zugelassen ist. Zudem weist der Bericht darauf hin, dass neben den hohen reinen Arzneimittelkosten zusätzliche Aufwände für die zwingend erforderliche regelmäßige Überwachung von Laborparametern anfallen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Avacopan zur Behandlung erwachsener Personen mit schwerer, aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA) zugelassen. Es muss zwingend in Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid angewendet werden.
Die reinen Arzneimittelkosten für Avacopan betragen laut Bericht 98.913,91 Euro pro Jahr. Hinzu kommen noch die Kosten für die zwingend erforderlichen Kombinationspartner und notwendige Laboruntersuchungen.
Da Avacopan als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem Verfahrensabschnitt nur die Patientenzahlen und Kosten.
Der Hersteller schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 2180 bis 2282 Personen. Das IQWiG bewertet diese Zahl jedoch aufgrund methodischer Schwächen in der Herleitung als unsicher.
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Quelle: IQWiG G22-05: Avacopan (schwere, aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA) in Kombination mit Rituximab (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.