Osilodrostat bei Cushing-Syndrom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G20-14 bewertet Osilodrostat zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen. Es handelt sich um ein sogenanntes Orphan Drug, also ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens.
Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen laut Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird im Anschluss durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Der vorliegende Bericht fokussiert sich daher ausschließlich auf die Ermittlung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Zielpopulation und den Therapiekosten:
Zielpopulation
Laut Fachinformation wird Osilodrostat zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen angewendet. Der pharmazeutische Unternehmer grenzt die Zielpopulation auf Personen ein, für die eine medikamentöse Behandlung die optimierte Behandlungsentscheidung darstellt.
Dies betrifft laut Bericht vor allem Personen, die für eine operative Entfernung des Tumors nicht geeignet sind oder bei denen eine Operation nicht erfolgreich war. Ein chirurgischer Eingriff gilt weiterhin als bevorzugte Erstlinientherapie.
Patientenzahlen in der GKV
Das IQWiG bewertet die Schätzungen zu den Patientenzahlen wie folgt:
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Die Zielpopulation in der GKV wird auf 1133 bis 1542 Patientinnen und Patienten geschätzt.
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Es wird von einer kontinuierlichen medikamentösen Therapie ausgegangen.
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Der Bericht merkt an, dass die zugrunde gelegte Prävalenz wahrscheinlich überschätzt wird.
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Die tatsächliche Anzahl der Behandelten wird daher eher im unteren Bereich der Spanne erwartet.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die GKV werden im Bericht detailliert aufgeschlüsselt. Sie belaufen sich pro Person auf 11.263,72 Euro bis 277.400,73 Euro (inklusive 19 % Mehrwertsteuer).
Diese weite Kostenspanne ergibt sich aus der stark variierenden individuellen Dosierung. Es fallen laut Bericht keine zusätzlichen Kosten für weitere notwendige GKV-Leistungen an.
Dosierung
Die Dosierung von Osilodrostat erfolgt laut Fachinformation individuell nach Ansprechen und Verträglichkeit. Es wird von einer kontinuierlichen Therapie ausgegangen.
| Medikament | Anfangsdosis | Maximale Dosis |
|---|---|---|
| Osilodrostat | 2 mg 2-mal täglich | 30 mg 2-mal täglich |
Für die Berechnung der minimalen Therapiekosten wurde im Bericht eine theoretische Untergrenze von 1 mg einmal täglich herangezogen, da in der Fachinformation keine absolute Mindestdosierung festgelegt ist.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht stellt die chirurgische Entfernung des zugrundeliegenden Tumors weiterhin die bevorzugte Erstlinientherapie beim endogenen Cushing-Syndrom dar. Es wird darauf hingewiesen, dass eine medikamentöse Therapie mit Osilodrostat primär für Personen infrage kommt, bei denen eine Operation nicht möglich oder nicht erfolgreich war.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Osilodrostat zur Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen zugelassen. Es handelt sich um ein Orphan Drug für diese seltene Erkrankung.
Die Fachinformation empfiehlt eine Anfangsdosis von 2-mal täglich 2 mg. Die Dosis kann anschließend nach individuellem Ansprechen und Verträglichkeit gesteigert werden.
Es wird eine Höchstdosis von 30 mg 2-mal täglich empfohlen. Die Dosisanpassung erfolgt schrittweise basierend auf dem klinischen Bild.
Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten pro Person auf etwa 11.200 bis 277.400 Euro. Die großen Schwankungen ergeben sich durch den stark variierenden individuellen Dosisbedarf der Betroffenen.
Das IQWiG schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 1133 bis 1542 Personen. Es wird jedoch vermutet, dass die tatsächliche Zahl eher im unteren Bereich dieser Spanne liegt.
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Quelle: IQWiG G20-14: Osilodrostat (endogenes Cushing-Syndrom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.