Pegvaliase bei Phenylketonurie: IQWiG-Nutzenbewertung

Hintergrund

Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene angeborene Stoffwechselstörung, bei der die Aminosäure Phenylalanin nicht ausreichend abgebaut werden kann. Pegvaliase ist ein Medikament, das zur Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt wird und als sogenanntes Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen ist.

Die vorliegende Zusammenfassung basiert auf der Dossierbewertung G19-12 des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2019. Der Auftrag zur Bewertung wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) erteilt.

Bei der Bewertung von Pegvaliase kommt eine Sonderregelung des § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V zur Anwendung. Diese regelt das Verfahren der frühen Nutzenbewertung für Medikamente mit Orphan-Drug-Status.

Empfehlungen

Zusatznutzen durch Zulassung

Laut IQWiG-Bericht gilt für Orphan Drugs wie Pegvaliase eine gesetzliche Besonderheit bei der Nutzenbewertung. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei diesen Arzneimitteln bereits durch die Marktzulassung als belegt.

Fokus der IQWiG-Bewertung

Aufgrund des Orphan-Drug-Status führt das IQWiG keine reguläre Bewertung der medizinischen Evidenz durch. Der Bericht beschreibt, dass sich der Prüfauftrag ausschließlich auf folgende Aspekte des Herstellerdossiers beschränkt:

• Angaben zu den erwarteten Patientenzahlen

• Angaben zu den Therapiekosten

Weiteres Verfahren

Nach Abschluss der Dossierbewertung durch das IQWiG ist ein Stellungnahmeverfahren vorgesehen. Es wird festgehalten, dass die endgültige Beschlussfassung über das Ausmaß des Zusatznutzens durch den G-BA im Anschluss an eine Anhörung erfolgt.

Praxis-Tipp

Es ist zu beachten, dass bei Orphan Drugs wie Pegvaliase der medizinische Zusatznutzen gesetzlich durch die Zulassung als belegt gilt. Die IQWiG-Bewertung fokussiert sich in diesen Fällen primär auf die Plausibilität der Patientenzahlen und Kosten, während die Feststellung des Ausmaßes des Zusatznutzens dem G-BA obliegt.

Häufig gestellte Fragen

Warum bewertet das IQWiG bei Pegvaliase nicht den medizinischen Nutzen?

Laut IQWiG-Bericht handelt es sich bei Pegvaliase um ein Orphan Drug. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Medikamenten bereits durch die Zulassung als belegt.

Was genau prüft das IQWiG im Dossier zu Pegvaliase?

Die Bewertung des IQWiG beschränkt sich bei diesem Orphan Drug ausschließlich auf die Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Geprüft werden lediglich die erwarteten Patientenzahlen und die anfallenden Kosten.

Wer entscheidet abschließend über das Ausmaß des Zusatznutzens von Pegvaliase?

Die endgültige Beschlussfassung über das Ausmaß des Zusatznutzens erfolgt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Dies geschieht im Anschluss an ein Stellungnahmeverfahren und eine Anhörung.