Ataluren (DMD): Indikation, Patientenzahlen & Kosten
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G14-13 aus dem Jahr 2015 bewertet das Medikament Ataluren. Es handelt sich um ein Orphan Drug zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) infolge einer Nonsensemutation (nmDMD) im Dystrophin-Gen.
Die Zielgruppe umfasst gehfähige Patienten ab einem Alter von 5 Jahren. Da Ataluren als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetz (§ 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V) bereits durch die Zulassung als belegt.
Das IQWiG wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) beauftragt. Ein Nachweis über den medizinischen Nutzen gegenüber einer Vergleichstherapie war für dieses Verfahren nicht erforderlich.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht erfordert die Indikationsstellung für Ataluren zwingend den Nachweis einer Nonsensemutation (nmDMD) mittels Gentest. Es wird betont, dass die Bestimmung des Mutationsstatus zum therapeutischen Standard gehört und Voraussetzung für die zielgerichtete Therapie ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist Ataluren für gehfähige Patienten ab 5 Jahren zugelassen. Voraussetzung ist das Vorliegen einer Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsensemutation (nmDMD).
Der Bericht berechnet Jahrestherapiekosten von rund 479.899 Euro pro Patient für die gesetzliche Krankenversicherung. Diese Berechnung basiert auf einem durchschnittlichen Körpergewicht von 33,12 kg.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetz bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem Verfahren lediglich die Patientenzahlen und Therapiekosten.
Die Fachinformation gibt eine Tagesdosis von 40 mg pro Kilogramm Körpergewicht an. Diese wird auf drei Dosen verteilt: morgens und mittags je 10 mg/kg, abends 20 mg/kg.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G14-13: Ataluren - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2015). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG G16-05: Ataluren - Bewertung gemäß §35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
IQWiG G24-02: Vamorolon (Duchenne-Muskeldystrophie) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G25-22: Givinostat (Duchenne-Muskeldystrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G14-05: Elosulfase alfa - Bewertung gemäß § 35a SGB V Absatz 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung)
IQWiG G17-05: Nusinersen (Spinale Muskelatrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
IQWiG G15-09: Asfotase alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
IQWiG G12-02: Ivacaftor - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung)
IQWiG G20-12: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen