Givinostat (DMD): Indikation, Dosierung und Kosten
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G25-22 bewertet das Dossier zu Givinostat im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Givinostat wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt. Die Therapie richtet sich an gehfähige Betroffene ab 6 Jahren und erfolgt in Kombination mit einer Kortikosteroid-Behandlung.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG ausschließlich mit der Prüfung spezifischer Kriterien. Dazu gehören die Anzahl der Betroffenen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV), die Therapiekosten sowie der Anteil der Prüfungsteilnehmer an deutschen Prüfstellen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt die Notwendigkeit begleitender Laboruntersuchungen während der Therapie mit Givinostat hervor. Es werden explizit regelmäßige Kontrollen der Thrombozytenzahlen und des Triglyceridspiegels als zusätzlich notwendige GKV-Leistungen aufgeführt. Diese Parameter erfordern ein entsprechendes Monitoring im Behandlungsverlauf.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht wird Givinostat bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt. Die Anwendung erfolgt immer in Kombination mit einer Kortikosteroid-Behandlung.
Die Kosten belaufen sich im ersten Jahr auf etwa 242.500 bis 582.200 Euro pro Person. Die genaue Summe ist abhängig vom Körpergewicht und der daraus resultierenden Dosierung.
Das Medikament wird als orale Suspension zweimal täglich verabreicht. Die Dosis reicht von 22,2 mg (bei 15 bis unter 20 kg Körpergewicht) bis zu 53,2 mg (ab 60 kg Körpergewicht) pro Einzelgabe.
Der IQWiG-Bericht führt die Bestimmung der Thrombozytenzahlen und des Triglyceridspiegels als notwendige GKV-Leistungen auf. Diese Parameter werden im Rahmen der Therapie regelmäßig überwacht.
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Quelle: IQWiG G25-22: Givinostat (Duchenne-Muskeldystrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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