Efgartigimod alfa bei CIDP: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A25-95 bewertet den Zusatznutzen von Efgartigimod alfa als Monotherapie. Das Anwendungsgebiet umfasst erwachsene Personen mit progredienter oder rezidivierender aktiver chronisch-entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP).
Voraussetzung für die Behandlung ist eine vorherige Therapie mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat als zweckmäßige Vergleichstherapie die Gabe von Immunglobulinen oder Kortikosteroiden festgelegt.
Bei einem aktiven Krankheitsverlauf unter der bisherigen Therapie sieht die Vergleichstherapie einen Wechsel auf die jeweils andere Option vor. Auch eine Therapieoptimierung ist laut Bewertung vorgesehen.
Empfehlungen
Die Bewertung des Zusatznutzens basiert auf der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten ADHERE-Studie. Das Institut stuft diese Studie jedoch als nicht geeignet für die Nutzenbewertung ein.
Studiendesign und Kritikpunkte
Der Bericht identifiziert mehrere methodische Probleme im Design der ADHERE-Studie:
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Die geforderte Run-in-Phase mit klinischer Verschlechterung widerspricht der Fachinformation.
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Alle Teilnehmenden wurden in der ersten Studienphase (Stage A) mit Efgartigimod alfa vorbehandelt.
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Nur Personen mit klinischer Verbesserung durften in die randomisierte Phase (Stage B) übergehen.
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Der Kontrollarm in Stage B erhielt ausschließlich Placebo anstelle der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Übertragbarkeitsprobleme
Laut Bewertung resultiert aus der Run-in-Phase ein Übertragbarkeitsproblem für den Versorgungsalltag. Die Fachinformation sieht vor, dass die Behandlung mit Efgartigimod alfa möglichst eingeleitet werden soll, bevor die klinische Wirksamkeit der vorherigen Therapie nachlässt.
Zudem wird im Bericht hervorgehoben, dass besonders viele mit Immunglobulinen vorbehandelte Personen die Therapie in Stage A vorzeitig abbrachen. Die Abbruchrate betrug hier 33 Prozent, verglichen mit 13 Prozent bei Kortikosteroid-Vorbehandlung.
Fazit zum Zusatznutzen
Da keine geeigneten Daten für den Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen, ergibt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Der Zusatznutzen von Efgartigimod alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie gilt laut Bericht als nicht belegt.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass ein direkter Wechsel von intravenösen Immunglobulinen auf Efgartigimod alfa ohne Auswaschphase in einer Studie zu einer rapiden Verschlechterung des Gesundheitszustandes führte. Es wird betont, dass ein Rückfall bei CIDP besorgniserregend ist, da eine bleibende Verschlechterung eintreten kann.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament wird als Monotherapie bei Erwachsenen mit progredienter oder rezidivierender aktiver CIDP angewendet. Voraussetzung ist eine vorherige Behandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen.
Das Institut stuft den Zusatznutzen als nicht belegt ein. Die vorgelegten Daten aus der ADHERE-Studie wurden als nicht geeignet für den Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie bewertet.
Die Studie wies methodische Mängel auf, wie eine Vorbehandlung aller Teilnehmenden mit dem Prüfpräparat und eine Placebo-Kontrolle anstelle einer aktiven Vergleichstherapie. Zudem widersprach die geforderte Run-in-Phase den Vorgaben der Fachinformation.
Der G-BA hat Immunglobuline oder Kortikosteroide als Vergleichstherapie festgelegt. Bei einem aktiven Krankheitsverlauf unter der bisherigen Therapie ist ein Wechsel auf die jeweils andere Option vorgesehen.
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Quelle: IQWiG A25-95 : Efgartigimod alfa (chronisch-entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.