Loncastuximab bei DLBCL: IQWiG AbD-Konzept
Hintergrund
Das IQWiG hat im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ein Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zu Loncastuximab tesirin erstellt. Dieses dient der Vorbereitung eines Beschlusses nach § 35a Abs. 3b SGB V.
Zielgruppe sind Erwachsene mit rezidivierendem oder refraktärem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach mindestens zwei systemischen Therapielinien. Voraussetzung ist, dass eine CAR-T-Zelltherapie und eine Stammzelltransplantation nicht infrage kommen.
Da aktuell keine direkt vergleichenden Daten zu bestehenden Therapiealternativen vorliegen, soll die AbD diese Evidenzlücke schließen. Es wird eine Datenerhebung im Rahmen von Registerstudien fokussiert.
Empfehlungen
Das IQWiG-Konzept A25-06 formuliert spezifische methodische Anforderungen an die Datenerhebung:
Studiendesign und Datenquellen
Es wird eine vergleichende Registerstudie ohne Randomisierung empfohlen. Als geeignete Datenquellen nennt das Konzept das GLA-Register und das RUBIN-Register.
Eine Kombination beider Register wird als ideal erachtet, um die Repräsentativität zu erhöhen. Hierbei muss laut Konzept eine Doppelerfassung von Personen zwingend vermieden werden.
Vergleichstherapien
Die Datenerhebung erfordert einen Vergleich mit einer individualisierten Therapie. Das Konzept definiert folgende Optionen für den Kontrollarm:
| Therapieart | Spezifische Behandlungsoptionen |
|---|---|
| Zweckmäßige Vergleichstherapie | Polatuzumab Vedotin + Bendamustin + Rituximab |
| Zweckmäßige Vergleichstherapie | Tafasitamab + Lenalidomid |
| Zweckmäßige Vergleichstherapie | Bestrahlung |
| Zusätzliche Komparatoren | Glofitamab, Odronextamab, Epcoritamab |
Dauer und Auswertung
Das Konzept sieht eine Beobachtungsdauer von mindestens 36 Monaten vor. Als primäres Therapieziel wird die Verlängerung der Überlebenszeit (Gesamtüberleben) definiert.
Für die statistische Auswertung wird eine adäquate Adjustierung für Confounder gefordert. Hierfür wird primär die Propensity-Score-Methode empfohlen.
Zur Vereinheitlichung des Beobachtungsstarts wird die Etablierung von Maßnahmen wie der Target Trial Emulation angeraten.
Plattformstudie
Da für mehrere Wirkstoffe im selben Anwendungsgebiet AbD-Verfahren laufen, wird die Durchführung als adaptive Plattformstudie als sinnvolle Option beschrieben. Dies erfordert ein wirkstoffübergreifendes Masterprotokoll.
💡Praxis-Tipp
Bei der Umsetzung der Registerstudie ist laut IQWiG-Konzept besonders auf die vollständige Erfassung von patientenberichteten Endpunkten (PROs) und unerwünschten Ereignissen zu achten. Die bestehenden Register müssen in diesen Bereichen für die AbD noch methodisch erweitert werden, um eine adäquate Nutzenbewertung zu ermöglichen.
Häufig gestellte Fragen
Das Konzept sieht den Einschluss von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem DLBCL ab der dritten systemischen Therapielinie vor. Eine CAR-T-Zelltherapie oder Stammzelltransplantation darf für diese Gruppe nicht mehr infrage kommen.
Laut IQWiG sind das GLA-Register und das RUBIN-Register grundsätzlich als Datenquellen geeignet. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass beide Register noch Anpassungen bei der Erfassung von Endpunkten benötigen.
Das Konzept empfiehlt eine Beobachtungsdauer von mindestens 36 Monaten. Dies wird als notwendig erachtet, um einen deutlichen Effekt auf das Gesamtüberleben erkennen zu können.
Es wird eine prä-spezifizierte Adjustierung für Confounder gefordert. Das IQWiG empfiehlt hierfür insbesondere die Propensity-Score-Methode sowie Ansätze wie die Target Trial Emulation.
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Quelle: IQWiG A25-06: Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Loncastuximab (DLBCL) (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.