Nusinersen bei SMA: Indikation und klinischer Nutzen
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ist ein Addendum zur Nutzenbewertung von Nusinersen. Er untersucht den Zusatznutzen des Wirkstoffs bei Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA).
Die Bewertung stützt sich auf nachgereichte Auswertungen verschiedener Studien, darunter ENDEAR, CHERISH, SHINE und NURTURE. Dabei werden unterschiedliche Krankheitsstadien und Altersgruppen differenziert betrachtet.
Im Fokus stehen die Endpunkte Hospitalisierung, motorische Funktionsfähigkeit sowie spezifische unerwünschte Ereignisse. Die Ergebnisse dienen dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) als Grundlage für die finale Beschlussfassung über den Zusatznutzen.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht traten in den Studien unter Nusinersen signifikant häufiger spezifische unerwünschte Ereignisse auf. Es wird beschrieben, dass insbesondere Erbrechen, Kopfschmerzen und Rückenschmerzen im Vergleich zur Scheinintervention vermehrt beobachtet wurden.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG sieht einen Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen bei einer Krankheitsdauer von bis zu 12 Wochen. Bei längerer Krankheitsdauer wird der Zusatznutzen als nicht quantifizierbar eingestuft.
Nein, für Patientinnen und Patienten mit späterem Krankheitsbeginn (SMA Typ 2, 3 und 4) gilt der Zusatznutzen laut Bericht als nicht belegt. Ein Hauptgrund ist die unzureichende Umsetzung der Best Supportive Care in den Zulassungsstudien.
Die Auswertung der CHERISH-Studie zeigt signifikant höhere Raten an unerwünschten Ereignissen unter Nusinersen. Dazu zählen vor allem Erbrechen, Kopfschmerzen und Rückenschmerzen.
In den bewerteten Studien wurde primär der CHOP INTEND-Score verwendet. Dieser erfasst die motorische Funktionsfähigkeit bei Patientinnen und Patienten mit frühem Krankheitsbeginn.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A21-43: Nusinersen (spinale Muskelatrophie) - Addendum zum Auftrag A20-114 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A20-114: Nusinersen (spinale Muskelatrophie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-50: Risdiplam (spinale Muskelatrophie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-118: Risdiplam (spinale Muskelatrophie) - Addendum zum Auftrag A21-50
IQWiG S18-02: Neugeborenenscreening auf Spinale Muskelatrophie (SMA)
IQWiG A21-68: Onasemnogen Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-93: Risdiplam (spinale Muskelatrophie, < 2 Monate) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-128: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) - Addendum zum Auftrag A21-68
IQWiG A20-61: Wissenschaftliche Ausarbeitung eines Konzeptes für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertung für den Wirkstoff
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen