Tafamidis bei ATTR-CM: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit einem Addendum zur Nutzenbewertung von Tafamidis. Im Fokus steht die Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Die Bewertung basiert auf nachgereichten Daten zur randomisierten, kontrollierten Studie ATTR-ACT. Darin wurde Tafamidis in Kombination mit Best Supportive Care (BSC) mit Placebo plus BSC verglichen.
Untersucht wurden unter anderem die Endpunkte Gesamtmortalität, kardiovaskuläre Hospitalisierung, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Belastbarkeit. Die Auswertungen erfolgten differenziert nach dem Schweregrad der Herzinsuffizienz gemäß NYHA-Klassifikation.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert basierend auf den nachgereichten Studiendaten differenzierte Aussagen zum Zusatznutzen von Tafamidis.
Patientengruppe mit NYHA-Klasse I und II
Für Patientinnen und Patienten mit einer Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse I und II zu Studienbeginn sieht das IQWiG ausschließlich positive Effekte. Es wird ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen von Tafamidis plus BSC im Vergleich zu BSC allein abgeleitet.
Dieser Zusatznutzen stützt sich laut Bewertung auf folgende Endpunkte:
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität (KCCQ-OSS, erhebliches Ausmaß)
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Gesamtmortalität (beträchtliches Ausmaß)
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Kardiovaskuläre Hospitalisierung (beträchtliches Ausmaß)
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Belastbarkeit im 6-Minuten-Gehtest (nicht quantifizierbar)
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Dyspnoe als unerwünschtes Ereignis (beträchtliches Ausmaß)
Patientengruppe mit NYHA-Klasse III
Für die Patientengruppe mit einer Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse III zu Studienbeginn leitet der Bericht einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen ab.
Hierbei stehen positiven Effekten auch negative Aspekte gegenüber:
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Positive Effekte zeigen sich bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der Gesamtmortalität und der Belastbarkeit.
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Ein negativer Effekt (geringerer Nutzen mit geringem Ausmaß) wird für den Endpunkt der kardiovaskulären Hospitalisierung beschrieben.
Methodische Aspekte der Bewertung
Die Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (KCCQ-OSS) basiert auf einer Responderanalyse mit einer Schwelle von 15 Prozent der Skalenspannweite. Dies entspricht einer Verschlechterung um mindestens 15 Punkte.
Für den Endpunkt der Belastbarkeit (6-Minuten-Gehtest) wird ein hohes Verzerrungspotenzial aufgrund fehlender Werte konstatiert. Dennoch wird die Ergebnissicherheit durch konsistente Sensitivitätsanalysen als ausreichend erachtet.
Dosierung
| Wirkstoff | Dosierung in der Studie | Anmerkung |
|---|---|---|
| Tafamidis-Meglumin | 80 mg | Für die Nutzenbewertung herangezogener Studienarm |
| Tafamidis-Meglumin | 20 mg | Weiterer Studienarm der ATTR-ACT-Studie |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bewertung ist bei der Behandlung von ATTR-CM-Erkrankten mit einer Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse III zu beachten, dass Tafamidis im Vergleich zu Best Supportive Care einen geringeren Nutzen bezüglich kardiovaskulärer Hospitalisierungen aufweisen kann. Dennoch überwiegen auch in dieser Gruppe die positiven Effekte auf Mortalität und Lebensqualität, was in der Gesamtbetrachtung zu einem beträchtlichen Zusatznutzen führt.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht sieht für Erkrankte mit einer Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse I und II einen Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen. Dies begründet sich durch positive Effekte auf die Lebensqualität, Mortalität und Hospitalisierungsrate.
Für diese Patientengruppe wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen abgeleitet. Neben positiven Effekten auf Mortalität und Lebensqualität wird laut Bewertung jedoch ein geringerer Nutzen bei der kardiovaskulären Hospitalisierung beobachtet.
Die Bewertung stützt sich primär auf die Gesamtmortalität, kardiovaskuläre Hospitalisierungen, die gesundheitsbezogene Lebensqualität (KCCQ-OSS) und die Belastbarkeit im 6-Minuten-Gehtest. Zudem wurden unerwünschte Ereignisse wie Dyspnoe ausgewertet.
In der zugrundeliegenden ATTR-ACT-Studie wurde Tafamidis in Kombination mit Best Supportive Care (BSC) untersucht. Als Vergleichsarm diente Placebo in Kombination mit BSC.
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Quelle: IQWiG A21-42: Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) - Addendum zum Auftrag A20-102 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.