Hydrocortison (Alkindi) bei Kindern: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A18-29 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Hydrocortison (Handelsname Alkindi) gemäß § 35a SGB V. Das Anwendungsgebiet umfasst die Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz für Neugeborene, Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ebenfalls der Wirkstoff Hydrocortison festgelegt. Hierbei handelt es sich um Präparate zur Substitutionstherapie, die ohne spezifische Alterseinschränkung zugelassen sind.
Der pharmazeutische Unternehmer begründet den medizinischen Bedarf mit der ungenauen und hochgradig variablen Dosierbarkeit bisheriger Präparate. Die neue pädiatrische Formulierung soll eine altersgerechte Dosierung ermöglichen, ohne dass individuelle Zubereitungen notwendig sind.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertungsgrundlage
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurden vom pharmazeutischen Unternehmer zwei einarmige Studien (Infacort 003 und Infacort 004) herangezogen. In diese wurden Kinder unter 6 Jahren mit Nebenniereninsuffizienz eingeschlossen und mit Hydrocortison (Alkindi) behandelt.
Es liegen laut Bericht keine randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) vor, die einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Auch ein indirekter Vergleich konnte mangels geeigneter Brückenkomparatoren nicht durchgeführt werden.
Ergebnis zum Zusatznutzen
Das IQWiG kommt zu dem Schluss, dass die vorgelegten Daten keine Abwägung von Nutzen und Schaden im Vergleich zur Standardtherapie erlauben. Daraus ergeben sich folgende Feststellungen:
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Ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi) ist nicht gegeben.
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Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie gilt als nicht belegt.
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Die vom Hersteller beanspruchten Vorteile der pädiatrischen Formulierung konnten mangels vergleichender Daten nicht bestätigt werden.
| Patientengruppe | Intervention | Zweckmäßige Vergleichstherapie | Ausmaß des Zusatznutzens |
|---|---|---|---|
| Neugeborene, Kinder und Jugendliche (< 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz | Hydrocortison (Alkindi) | Hydrocortison (nicht Alkindi) | Zusatznutzen nicht belegt |
💡Praxis-Tipp
Obwohl pädiatrische Formulierungen von Hydrocortison (wie Alkindi) potenziell theoretische Vorteile bei der exakten Dosierung für Kleinkinder bieten, weist das IQWiG darauf hin, dass ein klinischer Zusatznutzen gegenüber herkömmlichen Rezepturen wissenschaftlich nicht belegt ist. Es wird betont, dass für den Nachweis eines solchen Nutzens zwingend vergleichende Studiendaten erforderlich sind.
Häufig gestellte Fragen
Das Präparat ist laut IQWiG-Bericht ausschließlich für die pädiatrische Anwendung zugelassen. Dies umfasst Neugeborene, Kinder und Jugendliche von der Geburt bis unter 18 Jahre.
Der Bericht kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Alkindi gegenüber herkömmlichem Hydrocortison nicht belegt ist. Es fehlen geeignete vergleichende Studien, um einen therapeutischen Vorteil nachzuweisen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA reguläres Hydrocortison festgelegt. Dabei handelt es sich um Präparate, die für die Substitutionstherapie ohne spezifische Alterseinschränkung zugelassen sind.
Der pharmazeutische Unternehmer legte lediglich Daten aus zwei einarmigen Studien vor. Da keine randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) für einen direkten Vergleich existieren, war eine fundierte Nutzenbewertung nicht möglich.
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Quelle: IQWiG A18-29: Hydrocortison (Nebennierenrindeninsuffizienz) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.