Tiratricol bei Allan-Herndon-Dudley-Syndrom: G-BA Bewertung
Hintergrund
Das Allan-Herndon-Dudley-Syndrom ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die durch einen Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8) verursacht wird. Dies führt zu einer peripheren Thyreotoxikose und schweren neurologischen Entwicklungsstörungen.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Tiratricol (Handelsname Emcitate) durchgeführt. Das Medikament ist für die Behandlung dieser spezifischen peripheren Thyreotoxikose ab der Geburt zugelassen.
Tiratricol besitzt den Status eines Arzneimittels zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Beschlusses aus dem Jahr 2025.
Empfehlungen
Das vorliegende Dokument des G-BA formuliert keine direkten klinischen Therapieempfehlungen, sondern dokumentiert die verfahrenstechnischen Eckdaten der Nutzenbewertung:
Verfahrensstatus und Orphan-Drug-Status
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Der Wirkstoff Tiratricol (Emcitate) wird laut G-BA als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
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Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde im Oktober 2025 mit einem entsprechenden Beschluss abgeschlossen.
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Die Bewertung bezieht sich auf den Einsatz bei peripherer Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt.
Beschlussfassung
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Die Veröffentlichung der Nutzenbewertung durch den G-BA erfolgte im August 2025.
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Der finale Beschluss zur Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) trat am 16. Oktober 2025 in Kraft.
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Die Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen wurde in Zusammenarbeit mit dem IQWiG durchgeführt.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Tiratricol (Emcitate) den speziellen Regularien für Orphan Drugs unterliegt. Die Verordnung bei betroffenen Kindern ab der Geburt richtet sich nach den formalen Vorgaben der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie des G-BA.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Tiratricol zur Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt eingesetzt.
Ja, der G-BA führt Tiratricol (Emcitate) in seinem Verfahren explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Der Beschluss des G-BA zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) für Tiratricol trat am 16. Oktober 2025 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Tiratricol (Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom), ab Geburt) (G-BA, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.