Concizumab bei Hämophilie B: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Concizumab (Handelsname Alhemo) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses.
Hämophilie B ist eine angeborene Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor IX (FIX) gekennzeichnet ist. Eine effektive Routineprophylaxe ist entscheidend, um spontane und traumatische Blutungen bei betroffenen Personen zu verhindern.
Das vorliegende Verfahren bezieht sich spezifisch auf ein neues Anwendungsgebiet des Medikaments. Der offizielle Beschluss zur Nutzenbewertung und zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie trat am 19.03.2026 in Kraft.
Empfehlungen
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Gemäß G-BA-Beschluss wird Concizumab (Alhemo) für eine spezifische Patientengruppe zur Routineprophylaxe von Blutungen angewendet. Die Indikation umfasst folgende Kriterien:
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Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren
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Vorliegen einer mittelschweren bis schweren Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel mit einem FIX-Wert von ≤ 2 %)
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Kein Vorhandensein von FIX-Hemmkörpern (Inhibitoren)
Verfahrensdetails
Die Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die genauen Patientenpopulationen für die Nutzenbewertung sind in den tragenden Gründen des Beschlusses definiert. Die Nutzenbewertung durch das IQWiG wurde im Vorfeld des Beschlusses veröffentlicht.
💡Praxis-Tipp
Laut dem G-BA-Dokument ist bei der Indikationsstellung für Concizumab zwingend auf den Hemmkörper-Status zu achten. Das Medikament ist in diesem spezifischen Anwendungsgebiet ausschließlich für Personen ohne Faktor-IX-Inhibitoren vorgesehen.
Häufig gestellte Fragen
Gemäß der Fachinformation und dem G-BA-Beschluss wird das Medikament bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren angewendet.
In dem hier bewerteten neuen Anwendungsgebiet ist der Wirkstoff explizit für Personen ohne Faktor-IX-Inhibitoren vorgesehen. Bei Vorliegen von Hemmkörpern greift diese spezifische Zulassungserweiterung nicht.
Der G-BA definiert die mittelschwere bis schwere Form in diesem Kontext durch einen angeborenen Faktor-IX-Mangel mit einer Aktivität von kleiner oder gleich 2 Prozent (FIX ≤ 2 %).
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Concizumab (Neues Anwendungsgebiet: Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor IX-Inhibitoren) (G-BA, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.