Akute myeloische Leukämie (AML): Therapie bei Kindern
Hintergrund
Die akute myeloische Leukämie (AML) macht laut AWMF-Leitlinie etwa 20 Prozent der Leukämien im Kindesalter aus. Das mediane Erkrankungsalter liegt bei 6,3 Jahren.
Die Therapieentscheidungen richten sich zunehmend nach der individuellen Krankheitsbiologie und dem Rezidivrisiko. Die 5-Jahres-Überlebensraten liegen bei Kindern und Jugendlichen aktuell zwischen 60 und 75 Prozent.
Eine präzise Abgrenzung zum myelodysplastischen Syndrom (MDS) ist essenziell, da ein MDS nur durch eine Stammzelltransplantation kurativ behandelt werden kann. Bei Kindern wird hierfür auch ein Blastenanteil von 20 bis 30 Prozent bei MDS in Transformation akzeptiert.
Klinischer Kontext
Die akute myeloische Leukämie (AML) macht etwa 15 bis 20 Prozent aller kindlichen Leukämien aus, wobei die Inzidenz im Säuglingsalter sowie in der späten Adoleszenz am höchsten ist. Jährlich erkranken in Deutschland etwa 80 Kinder und Jugendliche neu an einer AML.
Der Erkrankung liegt eine maligne Transformation und klonale Proliferation unreifer myeloischer Vorläuferzellen zugrunde. Diese unkontrollierte Vermehrung führt zu einer Verdrängung der normalen Hämatopoese im Knochenmark und konsekutiv zu Zytopenien.
Aufgrund des rasanten Verlaufs und der potenziell lebensbedrohlichen Komplikationen wie schweren Infektionen oder Blutungen ist eine rasche Diagnosestellung essenziell. Die Prognose hat sich in den letzten Jahrzehnten durch intensivierte Therapiestrategien deutlich verbessert, dennoch bleibt die AML eine therapeutische Herausforderung.
Die Diagnostik basiert primär auf der morphologischen, immunphänotypischen und molekulargenetischen Untersuchung von Knochenmarkaspiraten. Ein Blastenanteil von mindestens 20 Prozent im Knochenmark oder peripheren Blut sichert in der Regel die Diagnose.
Wissenswertes
Typische Initialsymptome resultieren aus der Knochenmarkinsuffizienz und umfassen Blässe, Abgeschlagenheit, petechiale Blutungen sowie eine erhöhte Infektneigung. Zudem können extramedulläre Manifestationen wie Gingivahyperplasie oder Chlorome auftreten.
Die definitive Diagnose erfordert eine Knochenmarkpunktion zur morphologischen Beurteilung, Durchflusszytometrie und Zytogenetik. Für die Klassifikation und Risikostratifizierung ist zudem eine umfassende molekulargenetische Analyse zwingend erforderlich.
Genetische Aberrationen spielen eine zentrale Rolle für die Prognoseeinschätzung der kindlichen AML. Mutationen wie NPM1 oder CEBPA gelten oft als prognostisch günstiger, während FLT3-ITD-Mutationen häufig mit einem höheren Rezidivrisiko assoziiert sind.
Die Behandlung basiert auf einer intensiven, mehrphasigen Polychemotherapie, die häufig Anthrazykline und Cytarabin beinhaltet. Bei Hochrisikopatienten oder im Rezidivfall stellt die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation eine wichtige kurative Option dar.
Aufgrund der hohen Zellzerfallsrate unter initialer Chemotherapie besteht ein hohes Risiko für ein Tumorlysesyndrom. Eine ausreichende Hyperhydratation sowie die Gabe von Uratoxidase oder Allopurinol sind essenzielle präventive Maßnahmen.
Die Gesamtüberlebensrate von Kindern und Jugendlichen mit AML liegt heutzutage bei etwa 70 Prozent. Das rezidivfreie Überleben hängt stark von der genetischen Subgruppe und dem initialen Ansprechen auf die Therapie ab.
Ärzte fragen zu diesem Thema
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Paradigmenwechsel in der aktuellen Leitlinie betrifft die ZNS-Prophylaxe und die Indikation zur Stammzelltransplantation. Es wird explizit darauf hingewiesen, dass eine prophylaktische Schädelbestrahlung bei ZNS-negativen Kindern obsolet ist. Zudem ist eine allogene Stammzelltransplantation in erster Remission bei Patienten mit günstiger Genetik nicht mehr indiziert.
Häufig gestellte Fragen
Die Abgrenzung kann bei niedrigem Blastenanteil schwierig sein und erfordert eine Knochenmarkstanze. AML-spezifische Genetik, extramedullärer Befall und ein rascher Progress sprechen laut Leitlinie eher für eine AML.
Zu den günstigen Markern zählen laut Leitlinie unter anderem t(8;21), inv(16) sowie t(15;17). Bei einem normalen Karyotyp weisen eine NPM1-Mutation oder eine CEBPA-Doppelmutation auf eine gute Prognose hin.
Bei APL-Patienten mit niedrigem Risiko (Leukozyten unter 10.000/µl) wird eine zielgerichtete Therapie mit All-trans-Retininsäure (ATRA) und Arsentrioxid (ATO) empfohlen. Bei hohem Risiko wird zusätzlich eine initiale Chemotherapie eingesetzt.
In der ersten Remission wird eine allogene Stammzelltransplantation nur bei Patienten mit ungünstiger Zytogenetik oder schlechtem Therapieansprechen empfohlen. Nach einem Rezidiv besteht generell die Indikation zur Transplantation.
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Quelle: Akute myeloische Leukämie - AML- im Kindes- und Jugendalter (AWMF). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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