X-chromosomale Hypophosphatämie: Burosumab-Indikation
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Burosumab bewertet. Die Bewertung bezieht sich auf die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Phosphatsubstitution in Kombination mit einer Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) festgelegt.
Die Datengrundlage der Bewertung bildet die Studie UX023-CL301. Diese schloss ausschließlich Kinder im Alter von 1 bis 12 Jahren mit einem Rickets Severity Score (RSS) von mindestens 2 ein. Für ältere Kinder oder solche mit geringerem Schweregrad lagen dem IQWiG keine verwertbaren Daten vor.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen:
Gesamtaussage zum Zusatznutzen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Burosumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie für keine Patientengruppe belegt:
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Für Kinder von 1 bis 12 Jahren mit einem Rickets Severity Score (RSS) von mindestens 2 ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
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Für Kinder von 1 bis 12 Jahren mit einem RSS < 2 liegen keine Daten vor, weshalb ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
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Für Jugendliche von 13 bis 17 Jahren liegen ebenfalls keine Daten vor, womit ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Morbidität und Lebensqualität
Die Auswertung der Studiendaten zeigt laut Bericht keine klinisch relevanten Vorteile für Burosumab:
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Bei der Gehfähigkeit (gemessen im 6-Minuten-Gehtest) zeigt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen.
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Für körperliche Funktion, Fatigue und Schmerzintensität ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Therapiearmen.
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Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine verwertbaren Daten vor.
Nebenwirkungen
Das IQWiG stellt in der Kategorie der Nebenwirkungen negative Effekte fest:
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Es zeigt sich ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden durch spezifische nicht schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (z. B. Reaktionen an der Einstichstelle, Atemwegserkrankungen).
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Bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) und Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen gibt es keinen signifikanten Unterschied zur Vergleichstherapie.
Dosierung
Der Bericht macht folgende Angaben zur Dosierung und Anwendung von Burosumab:
| Medikament | Darreichungsform | Maximale Dosis | Hinweise zur Anwendung |
|---|---|---|---|
| Burosumab | Subkutane Injektion | 90 mg | Max. 1,5 ml pro Injektionsstelle; bei größeren Mengen aufteilen. Injektion in Arm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel. |
Es wird darauf hingewiesen, dass die Dosis basierend auf dem Nüchtern-Serumphosphatwert angepasst wird.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Warnhinweise und Kontraindikationen:
-
Die gleichzeitige Anwendung von Burosumab mit oralen Phosphatpräparaten und Vitamin-D-Derivaten ist kontraindiziert, da das Risiko für Hyperphosphatämie und Hyperkalzämie steigt.
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Orale Phosphatpräparate und aktives Vitamin D müssen mindestens eine Woche vor Einleitung der Burosumab-Behandlung abgesetzt werden.
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Bei Kombination mit kalzimimetischen Arzneimitteln ist Vorsicht geboten, da eine mögliche Hypokalzämie auftreten kann.
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Während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter ohne Verhütung wird Burosumab nicht empfohlen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist es zwingend erforderlich, eine bestehende Therapie mit oralen Phosphatpräparaten und aktivem Vitamin D mindestens eine Woche vor dem Start mit Burosumab vollständig zu beenden. Die gleichzeitige Gabe ist kontraindiziert, da sie das Risiko für eine ektopische Mineralisierung, Hyperphosphatämie und Hyperkalzämie signifikant erhöht. Es wird empfohlen, den Nüchtern-Serumphosphatwert regelmäßig zu kontrollieren und im unteren Normbereich zu halten.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Burosumab im Vergleich zur Phosphatsubstitution für Kinder und Jugendliche mit XLH nicht belegt. Es fehlen unter anderem Daten für Jugendliche und Kinder mit geringerem Schweregrad.
Der Bericht zeigt, dass unter Burosumab häufiger Reaktionen an der Injektionsstelle (wie Erytheme), Atemwegserkrankungen und verletzungsbedingte Komplikationen auftreten als unter der Vergleichstherapie. Bei schweren Nebenwirkungen zeigte sich jedoch kein Unterschied.
Nein, die gleichzeitige Anwendung von Burosumab mit oralem Phosphat und aktivem Vitamin D ist laut Dokument kontraindiziert. Diese Medikamente müssen mindestens eine Woche vor Therapiebeginn abgesetzt werden.
Das Medikament wird subkutan in Arm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel injiziert. Dabei darf ein Volumen von 1,5 ml pro Injektionsstelle nicht überschritten werden.
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Quelle: IQWiG A22-11: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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