Orphan Drugs: Preis- und Kostenentwicklung im AMNOG
Hintergrund
Orphan Drugs erhalten bei Marktzugang in Deutschland einen gesetzlich fingierten Zusatznutzen. Daher durchlaufen sie zunächst nur eine eingeschränkte Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), bei der keine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt wird.
Sobald der Jahresumsatz mit der gesetzlichen Krankenversicherung eine bestimmte Schwelle überschreitet, erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung. Diese Umsatzschwelle wurde durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) von 50 Millionen Euro auf 30 Millionen Euro herabgesetzt.
Das vorliegende Arbeitspapier des IQWiG untersucht, wie sich die Erstattungsbeträge und Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs im Verlauf dieser beiden Bewertungsverfahren entwickeln. Hierfür wurden 23 Orphan Drugs mit entsprechenden Verfahrensverläufen analysiert.
Empfehlungen
Der Bericht des IQWiG präsentiert folgende zentrale Ergebnisse zur Preis- und Kostenentwicklung:
Preisentwicklung im Verfahrensverlauf
Laut Analyse führen sowohl die eingeschränkte als auch die nachgelagerte reguläre Nutzenbewertung im Durchschnitt zu Preisreduktionen. Die absolute Höhe der Jahrestherapiekosten sinkt im Median im Verlauf der Verfahren deutlich ab.
| Bewertungsverfahren | Mittlere Preisänderung | Spanne der Preisänderung |
|---|---|---|
| Eingeschränkte Bewertung | -14,7 % | -31,7 % bis 0 % |
| Reguläre Nutzenbewertung | -12,6 % | -40,3 % bis +14,2 % |
Einfluss des Zusatznutzens
Der Bericht zeigt, dass das Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens in der regulären Bewertung den stärksten Einfluss auf die Preisänderung hat. Die Anzahl der behandelten Patientinnen und Patienten zeigt hingegen keinen wesentlichen Einfluss auf die Preisverhandlungen.
Die Auswertung der regulären Nutzenbewertungen ergibt folgendes Bild:
-
Bei einem nicht belegten Zusatznutzen in allen Fragestellungen sinken die Preise am stärksten (im Mittel um -19,5 %).
-
Liegt in mindestens einer Fragestellung ein Zusatznutzen vor, fällt die Preissenkung deutlich geringer aus (im Mittel -3,7 %).
-
Wenn für alle Fragestellungen ein Zusatznutzen abgeleitet wird, kommt es im Mittel zu einer Preissteigerung (+5,9 %).
Fazit zum AMNOG-Verfahren
Das IQWiG schlussfolgert, dass das Ziel des AMNOG, Preise am tatsächlichen Zusatznutzen auszurichten, bei Orphan Drugs erst verzögert erreicht wird. Erst die reguläre Nutzenbewertung korrigiert potenziell fehlerhafte Einschätzungen des fiktiven Zusatznutzens aus der eingeschränkten Bewertung.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass der bei Marktzugang gesetzlich fingierte Zusatznutzen von Orphan Drugs in späteren regulären Bewertungen häufig nicht bestätigt werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass erst die reguläre Nutzenbewertung nach Überschreiten der Umsatzschwelle zu einer adäquaten, evidenzbasierten Preisanpassung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie führt.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung, sobald der Jahresumsatz der GKV eine bestimmte Schwelle überschreitet. Diese Umsatzschwelle wurde durch das GKV-FinStG von 50 Millionen Euro auf 30 Millionen Euro herabgesetzt.
Die Analyse zeigt, dass die Preise nach der eingeschränkten Bewertung im Mittel um 14,7 Prozent sinken. Nach der regulären Nutzenbewertung erfolgt eine weitere durchschnittliche Preisreduktion um 12,6 Prozent.
Ja, der Bericht dokumentiert Preissteigerungen von bis zu 14,2 Prozent. Dies tritt jedoch ausschließlich nach einer regulären Nutzenbewertung auf, wenn in allen Fragestellungen ein Zusatznutzen nachgewiesen wird.
Gemäß der Auswertung des IQWiG hat die Anzahl der Patientinnen und Patienten keinen wesentlichen Einfluss auf die Preisänderungen. Lediglich bei sehr kleinen Populationen (unter 100) wurde ein etwas geringerer Preisabschlag beobachtet.
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Quelle: IQWiG GA22-01: Preis- bzw. Kostenentwicklung von Orphan Drugs (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
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