Nonacog beta pegol (Hämophilie B): Dosierung & Therapie
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Nonacog beta pegol. Der Wirkstoff wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) eingesetzt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate fest. Die Bewertung erfolgte auf Basis des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers.
Laut Bericht zielt die Therapie mit dem langwirksamen Präparat insbesondere auf die Erhöhung der Talspiegel ab. Dies soll zur Prävention von langfristigen Folgeschäden und zur Erhaltung der Gelenkfunktionen beitragen.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte keine randomisierten oder nicht randomisierten direkt vergleichenden Studien ein. Die vorgelegten einarmigen Studien (NN7999-3747 und NN7999-3775) lassen laut Bericht keinen validen Vergleich zu.
Methodische Mängel im Dossier
Die Bewertung kritisiert verschiedene methodische Ansätze des Herstellers:
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Der durchgeführte Vorher-nachher-Vergleich wird als nicht aussagekräftig eingestuft.
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Eine unter Studienbedingungen durchgeführte Therapie lässt sich nicht mit der Versorgungsrealität vergleichen.
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Es wurde keine systematische Informationsbeschaffung zur zweckmäßigen Vergleichstherapie durchgeführt.
Zielpopulation und Kosten
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 504 bis 570 Patienten geschätzt. Die Jahrestherapiekosten für Nonacog beta pegol belaufen sich auf 425.425 Euro für Jugendliche und 595.595 Euro für Erwachsene.
Qualitätsgesicherte Anwendung
Der Bericht zitiert die Fachinformation und formuliert folgende Anforderungen an die Anwendung:
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Die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Hämophilie-Therapie erfahrenen Arztes erfolgen.
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Bei einer erforderlichen Überwachung der Faktor-IX-Aktivität wird ein chromogener Test empfohlen.
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Patienten sollten auf die Bildung neutralisierender Antikörper (Hemmkörper) überwacht werden.
Dosierung
Die Dosierungsempfehlungen basieren auf den Angaben zur qualitätsgesicherten Anwendung im Bericht.
| Wirkstoff | Indikation | Empfohlene Dosierung |
|---|---|---|
| Nonacog beta pegol | Prophylaxe (ab 12 Jahren) | 40 IE/kg Körpergewicht 1-mal wöchentlich |
| Nonacog beta pegol | Bedarfsbehandlung | Abhängig von Ort und Schweregrad der Blutung |
Eine routinemäßige Untersuchung der Faktor-IX-Aktivität zur Dosisanpassung ist laut Fachinformation nicht zwingend erforderlich. Basierend auf erzielten Faktor-IX-Spiegeln und individuellen Blutungsneigungen können Anpassungen in Betracht gezogen werden.
Kontraindikationen
Der Bericht verweist auf folgende Warnhinweise und Risiken gemäß Fachinformation:
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Allergische Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie sind möglich (das Produkt enthält Spuren von Hamsterprotein).
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Risiko thrombotischer Komplikationen bei Patienten mit Lebererkrankungen, postoperativen Patienten oder bei Neigung zu Verbrauchskoagulopathie.
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Bei bestehenden kardiovaskulären Risikofaktoren kann die Substitutionstherapie das kardiovaskuläre Risiko erhöhen.
💡Praxis-Tipp
Aufgrund der Interferenz des Polyethylenglycols (PEG) mit verschiedenen aPTT-Reagenzien im Einstufen-Gerinnungstest wird bei der Überwachung der Faktor-IX-Aktivität der Einsatz eines chromogenen Tests empfohlen. Falls ein solcher nicht verfügbar ist, sollte ein Referenzlabor hinzugezogen werden, um Fehlmessungen zu vermeiden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es wurden keine direkt vergleichenden Studien vom Hersteller vorgelegt.
Gemäß den im Bericht zitierten Vorgaben wird für die Prophylaxe bei Patienten ab 12 Jahren eine Dosis von 40 IE pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich empfohlen. Eine routinemäßige Dosisanpassung ist meist nicht erforderlich.
Es wird der Einsatz eines chromogenen Tests zur Bestimmung der Faktor-IX-Aktivität empfohlen. Einstufen-Gerinnungstests können durch das enthaltene PEG verfälscht werden.
Die Bewertung beziffert die Jahrestherapiekosten auf etwa 425.425 Euro für Jugendliche (12 bis unter 18 Jahre) und 595.595 Euro für Erwachsene. Die Kosten für eine Bedarfsbehandlung variieren patientenindividuell.
Es wird empfohlen, Patienten auf die Bildung neutralisierender Antikörper (Hemmkörper) sowie auf allergische Reaktionen zu überwachen. Zudem besteht bei bestimmten Risikogruppen ein erhöhtes Risiko für thrombotische Komplikationen.
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Quelle: IQWiG A17-57: Nonacog beta pegol (Hämophilie B) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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