Sotatercept bei PAH: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Addendum A25-14) bewertet den Zusatznutzen von Sotatercept in Kombination mit anderen Therapien bei erwachsenen Personen mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der WHO-Funktionsklassen II bis III. Grundlage der Bewertung ist die Gesamtpopulation der randomisierten, kontrollierten STELLAR-Studie.
In der vorherigen Bewertung bestanden Unsicherheiten, da die vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie für einen relevanten Teil der Studienpopulation nicht umgesetzt war. Etwa 40 % der Behandelten erhielten parenterale Prostazyklin-Analoga, die nicht von der geforderten Vergleichstherapie umfasst waren.
Zudem verblieben Unsicherheiten bezüglich der optimalen Einstellung der PAH-Hintergrundtherapie. Aus diesen Gründen wird die Aussagesicherheit der Studienergebnisse im vorliegenden Addendum insgesamt als reduziert eingestuft.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung analysiert verschiedene patientenrelevante Endpunkte und identifiziert folgende Vor- und Nachteile von Sotatercept im Vergleich zu Placebo:
Morbidität und körperliche Leistungsfähigkeit
Für die Gehfähigkeit, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT), zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil für Sotatercept. Laut Bewertung liegt hierbei eine Effektmodifikation durch die WHO-Funktionsklasse vor:
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Bei der WHO-Funktionsklasse II ist der Unterschied statistisch signifikant, wird aber als nicht klinisch relevant eingestuft.
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Bei der WHO-Funktionsklasse III zeigt sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil für Sotatercept.
Symptomatik und Gesundheitszustand
Hinsichtlich der Symptomatik und des Gesundheitszustandes nach 24 Wochen kommt der Bericht zu folgenden Ergebnissen:
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Für kardiovaskuläre Symptome zeigt sich ein Vorteil von Sotatercept gegenüber Placebo.
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Für kardiopulmonale Symptome und Dyspnoe (Borg CR10 Skala) lässt sich kein statistisch signifikanter Unterschied feststellen.
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Beim Gesundheitszustand (EQ-5D VAS) zeigt sich ein Vorteil für Sotatercept ausschließlich in der Subgruppe der WHO-Funktionsklasse II.
Mortalität und Nebenwirkungen
Für die Gesamtmortalität sowie für schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) und Therapieabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Die Bewertung stellt jedoch Nachteile von Sotatercept bei spezifischen Nebenwirkungen fest. Es zeigt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Nachteil von Sotatercept für:
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Augenerkrankungen (insbesondere verschwommenes Sehen und Katarakt)
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Nasenbluten (Epistaxis)
💡Praxis-Tipp
Laut der IQWiG-Bewertung ist bei der Aufklärung über Sotatercept auf ein signifikant erhöhtes Risiko für Augenerkrankungen wie verschwommenes Sehen und Katarakt sowie für Nasenbluten hinzuweisen. Zudem wird betont, dass der klinisch relevante Nutzen bezüglich der Gehfähigkeit primär bei Personen der WHO-Funktionsklasse III nachgewiesen wurde, während der Effekt bei Klasse II als nicht klinisch relevant eingestuft wird.
Häufig gestellte Fragen
Die Bewertung zeigt einen signifikanten Vorteil im 6-Minuten-Gehtest nach 24 Wochen. Ein klinisch relevanter Effekt wird dabei spezifisch für die Subgruppe der WHO-Funktionsklasse III beschrieben.
Laut den Studiendaten der STELLAR-Studie kommt es unter Sotatercept signifikant häufiger zu Augenerkrankungen wie verschwommenem Sehen und Katarakt. Ebenso wird ein vermehrtes Auftreten von Nasenbluten im Vergleich zu Placebo berichtet.
In der vorliegenden Auswertung der STELLAR-Studie konnte kein statistisch signifikanter Unterschied in der Gesamtmortalität zwischen Sotatercept und Placebo festgestellt werden. Die Aussagesicherheit ist hierbei jedoch aufgrund unvollständiger Beobachtungen eingeschränkt.
Der Gesundheitszustand, gemessen mit der visuellen Analogskala des EQ-5D, verbesserte sich laut Bericht signifikant bei Personen der WHO-Funktionsklasse II. Bei der WHO-Funktionsklasse III zeigte sich hingegen kein signifikanter Unterschied zur Kontrollgruppe.
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Quelle: IQWiG A25-14: Sotatercept (pulmonale arterielle Hypertonie) – Addendum zum Projekt A24-96 (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.